根据美国食品药品管理局（FDA）发布的安全警告，患有无肝硬化的原发性胆汁性胆管炎（PBC）的患者使用Ocaliva® （奥贝胆酸）治疗时报告了严重的肝损伤。

Ocaliva 是一种法呢醇 X 受体激动剂，于 2016 年获得加速批准用于治疗 PBC。2021年，Ocaliva 的处方信息进行了更新，限制其仅用于某些患者，因为有报道称，患有代偿性或失代偿性肝硬化的 PBC 患者会出现肝功能失代偿和衰竭。具体而言，该药物适用于无肝硬化或无门脉高压证据的 PBC 成年患者，可与对 UDCA 反应不足的熊去氧胆酸 (UDCA) 联合使用，或作为无法耐受 UDCA 的患者的单药治疗。

此后，对上市后临床数据的审查表明，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受 Ocaliva 治疗且被认为适合治疗的 PBC 患者发生严重肝损伤（包括肝移植和死亡）的风险更高（风险比为 4.77 [95% CI，1.03-22.09]）。分析显示，在无药物禁忌症的患者中，81 名接受 Ocaliva 治疗的患者中有 7 名需要肝移植，而接受安慰剂治疗的 68 名患者中只有 1 名需要肝移植；接受 Ocaliva 治疗的患者中有 4 人死亡，而安慰剂组有 1 人死亡。

此外，继 2021 年增加了晚期肝硬化 PBC 患者的禁忌症后，FDA 不良事件报告系统数据库中又发现了几例因 Ocaliva 导致肝损伤的病例。FDA 表示，这些病例表明了为什么在治疗期间持续监测肝功能并在有肝功能失代偿的证据时停止治疗非常重要。

虽然尚不清楚监测是否足以解决风险，但该机构仍建议频繁进行肝功能检测，以便尽早发现肝功能失代偿，以便在发生严重肝损伤之前停止使用 Ocaliva。安全通报中指出，对 Ocaliva 安全性的调查正在进行中。不良事件应报告给FDA 的 MedWatch 计划。

参考来源：‘US Food and Drug Administration. Serious liver injury being observed in patients without cirrhosis taking Ocaliva (obeticholic acid) to treat primary biliary cholangitis. December 12, 2024.’

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