FDA 已批准 Ionis Pharmaceuticals 的 Tryngolza (olezarsen)，这是首个用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 成人患者的药物，该药物在配合适当饮食的情况下可显著降低甘油三酯水平，并具有临床意义地减少急性胰腺炎事件。据该公司称，该批准是基于 III 期 Balance 研究的结果，该研究显示，经过 12 个月的治疗后，甘油三酯水平在安慰剂调整后具有临床意义。

Ionis 首席执行官 Brett P. Monia 博士在一份新闻稿中表示：“今天 FDA 批准 Tryngolza 标志着美国首个 FCS 治疗药物的问世，这对患者及其家属来说是一个转折点。患有 FCS 的成年人现在首次能够接受一种能够显著降低甘油三酯以及使人衰弱并可能危及生命的急性胰腺炎风险的治疗。我们为与 FCS 社区的长期合作感到自豪，并感谢参与我们临床研究的患者、家属和研究人员，他们使 Ionis 能够将这种新疗法变为现实。FDA 批准 Tryngolza 对 Ionis 来说也是一个关键时刻，代表着我们已发展成为一家完全整合的商业阶段生物技术公司，这是我们五年前设定的目标。凭借我们丰富的可能改变生活的药物产品线，我们预计 Tryngolza 将成为我们将独立向患有严重疾病的人提供的一系列创新药物中的第一个。”

关于家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS)

胎儿干细胞是一种罕见的遗传性疾病，特征是甘油三酯水平极高。它是由脂蛋白脂肪酶 (LPL) 的功能受损引起的。由于 LPL 的产生或功能有限，患有胎儿干细胞不能有效分解乳糜微粒，即90%由甘油三酯组成的脂蛋白颗粒。胎儿干细胞预计受影响人数将达到约 3,000 人我们与……一起生活的人胎儿干细胞患有急性胰腺炎 (AP) 的风险很高，此外还可能出现其他慢性健康问题，如疲劳和严重的、反复发作的腹痛。患有胎儿干细胞有时无法工作，增加疾病负担。

关于 TRYNGOLZA™ (olezarsen)

TRYNGOLZA™ (olezarsen) 已获得美国食品药品管理局作为饮食辅助手段，降低家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 成人患者的甘油三酯。TRYNGOLZA 是一种 RNA 靶向药物，旨在降低人体 apoC-III 的产生，apoC-III 是一种在肝脏中产生的蛋白质，是甘油三酯代谢的关键调节剂。它是目前唯一适用于我们为了胎儿干细胞，这是一种可能危及生命的疾病。

Balance 研究是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，招募了 66 名 18 岁以上确诊为 FCS 的患者。作为研究的一部分，患者接受了背景疗法，包括他汀类药物、纤维酸盐和 omega-3 脂肪酸。此外，患者还随机接受 Tryngolza 80 毫克或 50 毫克或安慰剂皮下注射，每四周一次，共 53 周。研究的主要终点是与安慰剂相比，6 个月时空腹甘油三酯水平相对于基线的变化百分比，而次要终点包括 12 个月时甘油三酯水平的变化百分比、其他脂质参数的变化百分比以及治疗期间裁定的急性胰腺炎事件发生率。

结果发现， Tryngolza 经安慰剂调整后，6 个月时甘油三酯降低 42.5%，12 个月时甘油三酯降低 57%，同时 AP 发作次数也显著减少。此外，与安慰剂组相比，接受 Tryngolza 治疗的患者在基线至 12 个月期间全因住院率降低了 84%，12 个月期间 AP 事件发生率也显著减少。

该药物表现出良好的安全性，注射部位反应、血小板计数下降和关节痛是最常见的不良事件。目前，该药物正在三项 III 期临床试验中进行评估，用于治疗严重的高甘油三酯血症。

“由于之前没有可用的治疗方案，我们只能依靠极其严格的饮食和生活方式改变作为唯一的预防性治疗方案，”罗莎琳德富兰克林医学与科学大学临床医学教授、Balance 试验研究员 Alan Brown 医学博士、FNLA、FACC、FAHA 在新闻稿中表示。“FDA 批准 Tryngolza 对 FCS 患者、他们的家人和医生来说是一个重要时刻，他们现在首次获得了一种可以显著降低甘油三酯并降低潜在危及生命的急性胰腺炎事件风险的治疗方法，作为低脂饮食的辅助手段。我很高兴能有一种可以开给我的病人的药物，而且这种药物已被证明可以改变他们的病情。”

参考来源：‘TRYNGOLZA™ (olezarsen) approved in U.S. as first-ever treatment for adults living with familial chylomicronemia syndrome as an adjunct to diet. Ionis. December 20, 2024. Accessed December 23, 2024.’

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