Pilatus Biosciences Inc. 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予其主要分子 PLT012 孤儿药资格 (ODD)，用于治疗肝脏和肝内胆管癌 (HCC/ICCA)。

该资格于2024 年 11 月获得，标志着在为面临这些具有挑战性的癌症的患者开发创新疗法方面取得了重大进展。首席执行官Raven Lin博士强调了公司致力于满足紧急医疗需求的承诺，而Ping-Chih Ho教授则强调了 PLT012 针对肿瘤微环境的独特治疗方法。Pilatus 正在积极与监管机构合作，以加快 PLT012 的开发和上市。

Pilatus Biosciences 是一家临床前生物制药公司，由路德维希癌症研究所 (洛桑) 分离出来，正在领导开发针对代谢检查点的一流生物制剂。在癌症研究所 (纽约) 的支持下，该公司采用了一种开创性的免疫代谢方法，重新编程免疫微环境以有效对抗癌症。

Pilatus Biosciences 首席执行官兼联合创始人Raven Lin博士表示：“我们很荣幸 PLT012 获得孤儿药资格认定，这是一个里程碑，反映了我们致力于满足肝癌和肝内胆管癌对创新疗法的迫切需求。” Pilatus Biosciences 科学顾问委员会主席兼联合创始人Ping-Chih Ho教授补充道：“PLT012 利用代谢检查点靶向来重新编程肿瘤微环境 (TME)，从而提供一种独特的治疗方法。这项资格认定凸显了我们在解决医疗资源匮乏的领域所取得的有希望的科学发现和成果。它进一步激励我们加快 PLT012 的开发，并在全球范围内开展合作，为治疗选择有限的患者提供这种有希望的治疗方法。”

目前，Pilatus Biosciences 正在推进 PLT012 的开发，积极与监管机构和利益相关者合作，以加快这种有前景的治疗方法的普及。

关于PLT012

PLT012 是一种人源化抗 CD36 抗体，具有独特的双重作用机制 (MOA)：它同时解除免疫抑制细胞群的武装并放大效应 T 细胞功能。PLT012 已显示出对多种尚未满足医疗需求的肿瘤的潜力。它将于 2025 年推进其在美国的首次 IND 提交和首例患者给药。作为单一疗法，PLT012 在免疫“热”和“冷”肿瘤模型中均表现出显着的抗肿瘤功效，GzmB 表达的 CD8+ T 细胞显着增加，肿瘤内 Treg 和促肿瘤巨噬细胞均减少。此外，PLT012 治疗通过增加祖细胞 (Tex prog )数量和终末耗竭 T 细胞 (Tex term ) 中的杀肿瘤活性来改变细胞毒性 CD8+ T 细胞的耗竭特征，突出了与免疫检查点阻断疗法（如 PD-1 或PD-L1 抑制剂）相结合时增强的抗肿瘤免疫力。

关于孤儿药资格认定

FDA 的孤儿药资格认定 (ODD) 计划为那些用于治疗、诊断或预防影响美国不到 200,000 人的罕见疾病的药物提供孤儿药资格认定。孤儿药资格认定使药物的赞助商有资格获得某些开发激励措施，包括合格临床试验的税收抵免、处方药用户费用豁免以及 FDA 批准后的 7 年市场独占权。

关于肝脏和肝内胆管癌 (HCC/ICCA)

原发性肝癌首先发生在肝脏或肝内胆管中。两种最常见的肝脏和肝内胆管癌类型是肝细胞癌 (HCC，占 80-90%) 和肝内胆管癌 (ICCA，占 10-15%)。在 HCC 和 ICCA 中，代谢重编程通过修改 TME 来支持肿瘤生长和免疫逃避，在促进肿瘤进展中起着至关重要的作用。

对于HCC，最常见的一线全身疗法包括PD-L1抑制剂和VEGF抑制剂的组合或PD-L1抑制剂和CTLA-4抑制剂的组合。大多数患者需要多种治疗，因为据报道HCC的复发率高达88％。HCC的二线治疗主要是多种酪氨酸激酶受体抑制剂，即使HCC第二次复发的发生率为50％-70％。如果患者可以耐受与之前施用的MOA不同的二线疗法，则可以施用额外的治疗。

PLT012 成为一种有前途的候选药物，其展示了双重 MOA，可与现有治疗方法产生协同作用，并在 TME 中提供免疫刺激作用，从而有可能增强治疗效果。

参考来源：‘Pilatus Biosciences Inc. Secures FDA Orphan Drug Designation for PLT012: A Breakthrough in Liver and Intrahepatic Bile Duct Cancer Treatment. News release.December 10, 2024.’

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