美国食品药品监督管理局 (FDA) 正在调查使用 Skysona (elivaldogene autotemcel) 治疗后出现血液系统恶性肿瘤的更多报告。

Skysona于 2022 年获批，用于减缓 4-17 岁患有早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良症的男孩的神经功能障碍进展。这种一次性基因疗法旨在将ABCD1 cDNA 的功能性拷贝添加到患者自身的造血干细胞中，从而产生功能性肾上腺脑白质营养不良蛋白。

Skysona 的处方信息包括针对血液系统恶性肿瘤的黑框警告。该警告指出，需要每 3 个月通过全血细胞计数监测患者是否有恶性肿瘤的证据，并在第一年至少监测两次克隆扩增或占主导地位的证据，之后每年监测一次；如有临床指征，应考虑进行骨髓评估。

自批准以来，FDA 收到了更多血液系统恶性肿瘤的临床试验报告，包括危及生命的骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病病例，这些病例在治疗后 14 至 92 个月内诊断出来。据报道，严重后果包括住院、需要异基因造血干细胞移植和死亡，这促使该机构考虑采取监管行动。

目前，FDA 建议医疗保健专业人员在使用 Skysona 治疗拥有人类白细胞抗原匹配供体的患者之前，考虑异基因造血干细胞移植等替代疗法。

疑似不良事件（包括血液系统恶性肿瘤）应报告给FDA 的 MedWatch 计划和制造商bluebird bio

作为加速审批的条件，bluebird bio同意向FDA提供正在进行的长期跟踪试验（LTF-304；ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02698579）和接受商业治疗的患者的确认性临床数据。

参考来源：‘US Food and Drug Administration. FDA investigating serious risk of hematologic malignancy following Skysona (elivaldogene autotemcel). November 27, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。