FDA 授予 LBL-024 孤儿药资格认定，LBL-024 是一种抗 PD-L1/4-1BB 双特异性抗体，目前正在评估其用于治疗神经内分泌癌患者。这是继LBL-024获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）颁发的突破性疗法认定之后的又一重要里程碑。

2024 年 10 月，中国国家药品监督管理局 (NMPA) 药品审评中心 (CDE) 授予该药物突破性疗法认定。此外，LBL-024 分别于 2021 年 7 月 30 日和 2021 年 9 月 9 日获得 FDA 和 NMPA 的 IND 批准。

Leads Biolabs 首席医疗官 Charles Cai 医学博士在新闻稿中表示：“LBL-024 于今年 10 月获得 CDE 颁发的突破性疗法认定，用于治疗晚期 EP-NEC。我们迄今为止的临床数据非常令人鼓舞，表明 LBL-024 可以显著改善患有这种毁灭性疾病的患者的预后。FDA 授予的 ODD 进一步凸显了 LBL-024 在填补这一治疗领域关键空白方面的巨大潜力。”

关于LBL-024

LBL-024 是一种四价双特异性抗体，可同时靶向 PD-L1 和 4-1BB，发挥双重作用：阻断免疫抑制 PD-1/PD-L1 通路，并选择性地共刺激肿瘤微环境中的 4-1BB 以增强免疫反应。LBL-024 的双重功能——解除 PD-1/PD-L1 免疫抑制和增强 4-1BB 调节的 T 细胞活化——协同增强抗肿瘤免疫反应。

LBL-024分别于2021年7月30日和2021年9月9日获得美国FDA和NMPA的IND批准，开展Ⅰ/Ⅱ期临床研究，并取得了优异的成果。该项目由北京肿瘤医院沈琳教授牵头、 Leads Biolabs发起，多个临床试验中心参与，目前的临床数据显示，与现有的该疾病治疗方法相比，LBL-024单药治疗的客观缓解率（ORR）和总生存期（OS）均提高了一倍以上。根据弗若斯特沙利文的数据，基于目前的治疗状态和现有的安全性和有效性数据，LBL-024已于2024年7月进入肺外神经内分泌癌的单臂关键性试验，并将成为全球首个进入关键性阶段的4-1BB靶向候选药物。

关于神经内分泌癌

神经内分泌癌（NEC）是一类低分化、高级别神经内分泌肿瘤（NEN），起源于弥漫神经内分泌细胞系统，可发生于多个不同部位，其分子特征与神经内分泌肿瘤（NET）有明显不同。NEC可分为肺NEC和肺外NEC，其中肺NEC包括小细胞肺癌（SCLC）和肺大细胞神经内分泌癌（p-LCNEC）。根据前期收集的数据，美国每年新发SCLC病例约98193例，p-LCNEC约19639例，肺外NEC约9820例，因此美国每年新发NEC病例估计为127652例，符合FDA对罕见病的定义。

NEC 的症状会因肿瘤类型、在体内的位置和释放的激素不同而有所差异。NEC 的生存率会因癌症类型和是否扩散而有所不同。具体来说，肺部 NEC 的 5 年生存率为 5.6%，消化道 NEC 的 5 年生存率为 13.1%，其他原发性 NEC 的 5 年生存率为 26.0%。由于患者可用的有效治疗方案有限，NEC 的总体生存率较低，迫切需要更有效的新治疗方案。

关于 Leads Biolabs

南京领创生物技术有限公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现、开发和商业化创新疗法，以满足中国和全球肿瘤、自身免疫和其他严重疾病领域尚未得到满足的医疗需求。凭借我们专有的技术平台和强大的药物开发能力，我们精心打造了 12 种创新候选药物的合理设计和差异化产品线，其中 6 种已成功进入临床阶段。领创生物致力于提供安全、有效、可及且价格合理的新药，以满足全球患者尚未满足的需求。

Leads Biolabs 创始人、董事长兼首席执行官康小强博士在新闻稿中表示：“LBL-024 获得 FDA 的孤儿药资格认定是我们全球战略中的一个重要里程碑。这一认定不仅使 LBL-024 在开发过程中获得了额外的政策支持和资源配置，加快了其上市进程，并将其定位为全球范围内针对 4-1BB 的潜在首创治疗性抗体，而且还为我们提供了更大的市场机会和全球增长途径。”

参考来源：‘FDA granted orphan drug designation of LBL-024, an anti-PD-L1/4-1BB bispecific antibody developed by Leads Biolabs, for treatment of neuroendocrine cancer. News release. Nanjing Leads Biolabs Co., Ltd. November 22, 2024. Accessed November 25, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。