美国食品药品管理局 (FDA) 已接受审查Blenrep (belantamab mafodotin) 生物制品许可申请 (BLA)，该申请与硼替佐米加地塞米松 (BorDex [BVd]) 和泊马度胺加地塞米松 (PomDex [BPd]) 联合用于治疗已接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤患者。美国 FDA 已指定《处方药使用者付费法案》行动日期为 2025 年 7 月 23 日。
GSK 高级副总裁、全球肿瘤研发主管 Hesham Abdullah 表示：“复发/难治性多发性骨髓瘤的治疗可以通过额外的、有效的治疗方案、可控的副作用和以社区为基础的管理来改变。DREAMM-7 和 DREAMM-8 的证据支持我们提交Blenrep组合，而 DREAMM-7 试验的总体生存率结果具有统计学意义，进一步加强了这一证据。我们期待与 FDA 合作进行此次审查。”
美国的申请基于 DREAMM-7 和 DREAMM-8 第三阶段试验的结果，这两项试验均达到了主要终点，显示与复发或难治性多发性骨髓瘤的标准治疗三联疗法相比，belantamab mafodotin 组合的无进展生存期 (PFS) 具有统计学上显着和临床意义上的改善。
两项试验的结果还显示，所有其他次要疗效终点均有临床意义的改善，包括与各自的标准治疗组合相比反应更深入、更持久。DREAMM-7 和 DREAMM-8 试验中 belantamab mafodotin 组合的安全性和耐受性概况与单个药物的已知概况大致一致。
在随后计划的中期分析中，DREAMM-7 试验还达到了关键的次要终点——总生存期 (OS)，表明 belantamab mafodotin 组合具有统计学上显著且临床上有意义的 OS 优势。该分析的疗效和安全性数据将于 2024 年 12 月 9 日上午 11:15 太平洋时间在即将举行的第 66 届美国血液学会 (ASH) 年会和博览会上公布。在 DREAMM-8 中观察到 OS 呈积极趋势，但在中期分析时并不具有统计学意义，并且 OS 的随访仍在继续。
这是今年以来，基于 DREAMM-7 和 DREAMM-8 试验结果，belantamab mafodotin 联合疗法用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的第六项重大监管申请受理。2024 年，belantamab mafodotin 联合疗法已在欧盟、日本 (优先审查)、英国、加拿大和瑞士 (DREAMM-8 优先审查) 获得审查。在中国，国家药品监督管理局已授予 belantamab mafodotin 与硼替佐米和地塞米松联合疗法突破性疗法认定，并基于 DREAMM-7 的结果对其监管申请进行优先审查。
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是全球第三大常见血癌，一般认为可治疗但无法治愈。全球每年诊断出约 180,000 多例多发性骨髓瘤新病例。多发性骨髓瘤是美国一个重大而持久的健康问题，预计 2024 年将诊断出超过 35,000 例病例。由于多发性骨髓瘤通常对现有治疗具有耐药性，因此需要研究新疗法。
关于 DREAMM-7
DREAMM-7 第三阶段临床试验是一项多中心、开放标签、随机试验，旨在评估 belantamab mafodotin 联合硼替佐米加地塞米松 (BVd) 与达雷木单抗联合硼替佐米加地塞米松 (DVd) 治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性，这些患者之前至少接受过一线多发性骨髓瘤治疗，并且在最近的治疗期间或之后有记录显示病情进展。
共有 494 名参与者以 1:1 的比例随机接受 BVd 或 DVd。Belantamab mafodotin 计划以 2.5mg/kg 的剂量静脉注射，每三周一次。
根据独立审查委员会的评估，主要终点是 PFS。关键次要终点包括 OS、缓解持续时间 (DOR) 和通过下一代测序评估的微小残留病 (MRD) 阴性率。其他次要终点包括总体缓解率 (ORR)、安全性以及患者报告和生活质量结果。
DREAMM-7 的结果于 2024 年 2 月首次在美国临床肿瘤学会 (ASCO) 全体会议上公布，并在 2024 年 ASCO 年会的再次演讲中分享，并发表在《新英格兰医学杂志》上。
关于 DREAMM-8
DREAMM-8 III 期临床试验是一项多中心、开放标签、随机试验，旨在评估 belantamab mafodotin 联合泊马度胺加地塞米松 (BPd) 与硼替佐米联合泊马度胺加地塞米松 (PVd) 的疗效和安全性，用于复发/难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者之前至少接受过一线多发性骨髓瘤治疗，包括含来那度胺的方案，且在最近的治疗期间或之后记录到病情进展。与 DREAMM-7 试验中研究的患者群体相比，DREAMM-8 中的患者接受的预先治疗更多，因为所有患者之前均接受过来那度胺治疗，78% 对来那度胺有耐药性，25% 之前接受过达雷妥尤单抗治疗，其中大多数对达雷妥尤单抗有耐药性。
总共 302 名参与者以 1:1 的比例随机接受 BPd 或 PVd。
根据独立审查委员会的评估，主要终点是 PFS。关键次要终点包括通过下一代测序评估的 OS 和 MRD 阴性率。其他次要终点包括 ORR、DOR、安全性以及患者报告和生活质量结果。
DREAMM-8 的结果于 2024 年 ASCO 年会上首次公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。
关于Blenrep
Blenrep是一种抗体-药物偶联物，由人源化 B 细胞成熟抗原单克隆抗体通过不可裂解的接头与细胞毒性药物 auristatin F 偶联而成。药物接头技术由 Seagen Inc. 授权；单克隆抗体采用由协和麒麟集团成员 BioWa Inc. 授权的 POTELLIGENT 技术生产。
Blenrep在香港获准作为单一疗法使用。请参阅当地的产品特性摘要，了解不良事件的完整列表和完整的重要安全信息。
参考来源：‘Blenrep combinations accepted for review by the US FDA for the treatment of relapsed/refractory multiple myeloma. News release. GSK plc. November 25, 2024. Accessed November 25, 2024.’
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
(责任编辑：登越药房)
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