FDA 已批准 IMKELDI（伊马替尼）口服溶液，这是伊马替尼首个用于治疗某些形式的白血病和其他癌症的口服液体形式。

2001 年，酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼 (Gleevec) 获批用于治疗费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 (Ph+ CML)。随后，该药物于 2002 年获得 FDA 批准用于治疗晚期或转移性胃肠道间质瘤 (GIST)，随后于 2008 年加速批准用于可切除 GIST 患者的辅助治疗。2012 年，FDA 全面批准该药物作为成人患者手术切除 CD117 阳性 GIST 后的辅助治疗。

这种口服液形式的伊马替尼旨在提供精准的剂量，并有助于减缓或预防特定癌症的生长，包括慢性粒细胞白血病 (CML)、急性淋巴细胞白血病 (ALL)、骨髓增生异常综合征/骨髓增生性疾病 (MDS/MPD) 和胃肠道间质瘤 (GIST) 。

Shorla 首席执行官 Sharon Cunningham 在一份新闻稿中表示：“我们很高兴为白血病和其他癌症患者提供口服溶液，这对数千名有需要的患者来说是一项有意义的进步。”“口服溶液可以确保更精确和一致的剂量，为吞咽困难或需要根据体表面积量身定制剂量的患者提供一种方便的配药替代方案。”

伊马替尼口服溶液具有方便可口的草莓口味，配方稳定，无需冷藏。这种患者友好型选择可实现精确剂量、治疗依从性和可及性。

该药物已获批用于多种适应症，包括治疗新诊断的慢性期 Ph+ CML 成人和儿童患者，以及治疗急变期、加速期或干扰素α治疗失败后的慢性期 Ph+ CML 患者。该药物还获批用于复发或难治性 Ph+ ALL 成人患者，以及与化疗联合用于新诊断的 Ph+ ALL 儿童患者。

此外，该制剂还适用于与血小板衍生的生长因子受体（PDGFR）基因重排相关的MDS/MPD成年患者、不伴有D816V c-Kit突变或c-Kit状态未知的侵袭性系统性肥大细胞增多症、以及与FIP1L1-PDGFRα融合激酶相关或激酶状态未知的嗜酸性粒细胞增多症或慢性嗜酸性白血病。

此外，这种口服伊马替尼制剂被批准用于治疗不可切除、复发或转移性隆突性皮肤纤维肉瘤和不可切除或转移性病例中的 Kit（CD117）阳性 GIST，以及用于 CD117 阳性 GIST 切除后的辅助治疗。

Shorla 首席技术官兼联合创始人 Orlaith Ryan 在新闻稿中表示：“这一里程碑标志着我们第四次获得 FDA 批准，我们正努力通过配方再创新来改善现有的肿瘤治疗。我们的团队致力于创造更多患者友好的选择，以满足癌症患者的真正需求。”

Shorla 首席商务官 Rayna Herman 在一份新闻稿中补充道：“在 Shorla，每项创新都源于我们将患者放在第一位的承诺。[这]是我们向前迈出的又一步，我们将继续扩大不断增长的产品组合，推出优先考虑可及性和可负担性的产品。”

关于 IMKELDI

IMKELDI 是一种酪氨酸激酶抑制剂甲磺酸伊马替尼口服溶液，经美国食品药品管理局批准用于治疗某些形式的白血病（如急性淋巴细胞白血病和慢性粒细胞白血病）以及成人和 1 岁以下儿童患者的其他癌症。IMKELDI 具有方便可口的草莓味和无需冷藏的稳定配方，是一种患者友好型、精确的治疗选择，旨在提高依从性和可及性。

关于 Shorla Oncology

Shorla Oncology 是一家私营企业，总部位于美国和爱尔兰，由 Sharon Cunningham 和 Orlaith Ryan 创立，目前处于商业阶段。该公司拥有一系列针对孤儿癌症和儿童癌症的创新肿瘤药物。Shorla 专注于现有治疗方法有限、短缺或药物应用不适合目标人群的适应症。该公司不断增长的产品组合为患者带来了方便、实惠和挽救生命的治疗，为患者护理做出了重大贡献。Shorla 目前销售两种产品，用于治疗 T 细胞白血病的 Nelarabine 和用于治疗急性淋巴细胞白血病和其他适应症的 JYLAMVO。

参考来源：‘Shorla Oncology announces FDA approval of IMKELDI (imatinib) oral solution, an oral liquid for the treatment of certain forms of leukemia and other cancers. News release. Shorla Oncology. November 25, 2024. Accessed November 25, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。