罗氏公司 (SIX: RO, ROG; OTCQX:RHHBY ) 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准将 PATHWAY ®抗 HER2/neu (4B5) 兔单克隆原发抗体检测的标签扩展至胆道癌 (BTC)。该检测是目前第一个也是唯一一个获得 FDA 批准的辅助诊断，用于辅助评估 HER2 阳性状态，以确定哪些 BTC 患者有资格接受 Jazz Pharmaceuticals 的 ZIIHERA ® (zanidatamab-hrii) 治疗。

这一进展使得能够识别可能受益于 zanidatamab 治疗的患者并提供一种更精确的方法来确定 HER2 状态。

FDA于 2024 年 11 月 20 日加速批准 zanidatamab用于治疗先前接受过治疗的、不可切除或转移性 HER2+ 胆道癌患者。2b期 HERIZON-BTC-01 试验（NCT04466891）的2 个结果支持此项批准。

罗氏诊断病理学实验室负责人吉尔·杰曼 (Jill German) 在新闻稿中表示：“这项测试是进一步实现个性化医疗的一步。”“被诊断患有胆道癌的患者的预后很差，因为治疗方案很少。现在，这些患者可以接受第一个标准化测试，这可能使他们有资格接受靶向治疗，从而有可能改善临床结果。”

这是 FDA 针对该疾病状态专门批准的首个 HER2 靶向治疗和伴随诊断。

关于 PATHWAY ®抗 HER2/neu (4B5) 兔单克隆原抗体

PATHWAY 抗 HER2/neu (4B5) 兔单克隆原抗体可提供及时、清晰和可靠的结果，从而使治疗决策能够为患者带来更好的结果。该检测已被证明可用于辅助识别适合使用赫赛汀®、KADCYLA ®或 ENHERTU ® 进行 HER2 靶向治疗的乳腺癌患者，该检测与全自动 VENTANA ® BenchMark 载玻片染色仪结合使用。BTC 新适应症的引入代表着该检测临床实用性的显著扩展。该检测是罗氏综合胃肠道癌症解决方案产品组合的重要组成部分，旨在提高诊断确定性，从而做出改变生活的癌症治疗决策。

该检测标准化了从烘焙到染色的所有免疫组织化学 (IHC) 过程，并降低了人为错误的可能性。它还最大限度地减少了因单个试剂稀释和手动和半自动化 IHC 方法中发现的其他过程而导致的固有变异性。与其他克隆相比，Roche HER2 (4B5) 克隆始终获得较高的熟练度评估分数，并与 HER2 FISH 表现出高度一致性，使实验室能够使用最广泛采用和最可靠的 HER2 IHC 一抗。

关于 HERIZON-BTC-01 试验

HERIZON-BTC-01 招募了 87 名 HER2 扩增、局部晚期不可切除或转移性胆道癌患者，包括胆囊癌和肝内/肝外胆管癌。如果患者之前接受过含吉西他滨的治疗，则可入组，并且所有患者均需在组织样本上集中确认 HER2 状态。

研究的主要终点是经独立中央审查 (ICR) 确认的总体缓解率 (cORR)，次要终点是缓解持续时间 (DOR)、疾病控制率 (DCR)、无进展生存期、总体生存期 (OS) 和安全性。

在 2b 期 HERIZON-BTC-01 试验的第 1 组中，包括 62 名 HER2+ BTC 患者，中位年龄为 64 岁（范围为 38-79 岁），zanidatamab 的 ORR 为 52%（95% CI，39%-65%），中位 DOR 为 14.9 个月/ICR（95% CI，7.4-不可评估）。30 名患者出现部分缓解，2 名患者出现完全缓解。

就安全性而言，zanidatamab 的处方标签列出了在 80 名患者安全人群中，至少 20% 的患者发生的不良事件 (AE) 包括腹泻、输液相关反应、腹痛和疲劳。接受 zanidatamab 治疗的患者中有 53% 发生了严重不良事件 (SAE)。最常见的 SAE 是胆道阻塞 (15%) 、胆道感染 (8%)、脓毒症 (8%)、肺炎 (5%)、腹泻 (3.8%)、胃梗阻 (3.8%) 和疲劳 (2.5%)。在这个安全人群中，2.5% 的患者因不良事件永久停用 zanidatamab，1 名接受 zanidatamab 治疗的患者发生致命不良事件。

HERIZON-BTC-302 (NCT06282575) 是一项正在进行的确认性 3 期研究，目前正在评估 zanidatamab 联合标准护理 (SOC) 疗法作为一线治疗与单独使用 SOC 疗法对 HER2 阳性胆道癌患者的疗效。

参考来源：‘Roche receives FDA approval for first companion diagnostic to identify patients with biliary tract cancer eligible for HER2-targeted treatment with ZIIHERA. News release. Roche. November 25, 2024. Accessed November 25, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。