美国食品药品管理局（FDA）批准Attruby TM (acoramidis)用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）型心肌病，以减少心血管死亡和心血管相关住院治疗。Attruby 是首个也是唯一一个获批的产品，标签上注明 TTR 几乎完全稳定。Attruby 已被证明可以保留 TTR 作为甲状腺素和维生素 A 转运蛋白的天然功能，并证明对心血管结果有益。

Acoramidis 是一种口服小分子药物，旨在稳定四聚体转甲状腺素蛋白 (TTR)。处方信息表明，在接受推荐剂量治疗的 ATTR-CM 患者中，早在第 28 天就观察到近乎完全的体外 TTR 稳定，并持续到 30 个月的 ATTRibute-CM 研究结束（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03860935）。

这项随机、双盲、安慰剂对照的 3 期试验纳入了患有与野生型或变异型 TTR 相关的症状性 ATTR-CM 的成年人。参与者按 2:1 的比例随机分配，每天两次服用 712 毫克的 acoramidis（n=409）或安慰剂（n=202），持续 30 个月。

主要综合终点包括 30 个月内的全因死亡率 (ACM) 和心血管相关住院率 (CVH) 的累积频率，使用分层 Finkelstein-Schoenfeld 检验进行分析。

研究结果显示，与使用安慰剂的患者相比，使用 acoramidis 治疗的患者的主要综合终点显著减少（P = 0.018）。使用 acoramidis 的患者中，19% 报告有 ACM，而使用安慰剂的患者中，这一比例为 26%。使用 acoramidis 的患者中，27% 报告有 CVH，而使用安慰剂的患者中，这一比例为 43%；两组患者平均每年发生 CVH 事件的次数分别为 0.3 次和 0.6 次。

值得注意的是，关键的次要终点结果显示，使用 acoramidis 后，功能能力和健康状况也有所改善。6 分钟步行距离评估中与基线相比变化的最小二乘均值差为 40 米（95% CI，21-58；P <.0001），第 30 个月时堪萨斯城心肌病问卷总分与基线相比的变化为 10 分（95% CI，6-14；P <.0001）。

报告的最常见不良反应是轻度胃肠道反应，如腹泻和上腹部疼痛。

梅奥诊所的研究人员Martha Grogan 医学博士表示：“有了这种新的一线治疗方案，可以出色地稳定 TTR 并改善这种疾病的治疗效果，为患者提供了更多选择。令人鼓舞的数据表明，Attruby 最早在开始治疗后 3 个月就降低了全因死亡率和心血管住院率。随着治疗的不断进步，这种以前致命的疾病正在成为一种可控的慢性心血管疾病。”

Attruby 以片剂形式供应，其中含有 356 毫克的 acoramidis。每盒含 112 片（4 个泡罩卡，每个 28 片）。BridgeBio 建立了一个名为ForgingBridges 的支持计划，以帮助患者获得治疗。

关于 Attruby™ (acoramidis)

Attruby 是美国唯一获批的近乎完全 (≥90%) 的转甲状腺素蛋白 (TTR) 稳定剂，用于治疗患有 ATTR-CM 的成年患者，以减少心血管死亡和心血管相关住院率。Attruby 总体耐受性良好。最常见的副作用是轻微的，包括腹泻和腹痛，无需停药即可缓解。BridgeBio 提供一系列广泛的计划来帮助患者获得我们的药物。

关于 BridgeBio Pharma, Inc.

BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) 是一家新型生物制药公司，旨在发现、创造、测试和提供变革性药物，以治疗患有遗传疾病的患者。BridgeBio 的开发项目范围从早期科学到高级临床试验。BridgeBio 成立于 2015 年，其经验丰富的药物发现者、开发人员和创新者团队致力于应用遗传医学的进步来尽快帮助患者。

参考来源：‘AttrubyTM (acoramidis), a near complete TTR stabilizer (≥90%), approved by FDA to reduce cardiovascular death and cardiovascular-related hospitalization in ATTR-CM patients. News release. Bridge Bio Pharma. November 22, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。