美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 RegeneCyte™（造血祖细胞 [HPC]，脐带血）的生物制品许可申请 (BLA)，用于无关供体 HPC 移植程序，结合适当的准备方案，用于影响遗传、获得性或骨髓抑制治疗导致的造血系统疾病患者的造血和免疫重建。

RegeneCyte 是一种同种异体人类脐带血造血干细胞疗法。这些造血祖细胞从骨髓中分裂成熟，并释放到血液中，恢复血细胞计数和功能。

BLA 批准得到了单组前瞻性 COBLT 研究 (n=324) 的数据、FDA 档案和公开信息 (n=1299) 的数据以及国际血液和骨髓移植研究中心 RegeneCyte 观察数据库 (n=54) 的回顾性数据的支持。数据收集自总有核细胞剂量至少为 2.5×10 7千克的参与者，这些参与者来自 StemCyte 脐带血库的至少 1 个脐带血单位，单独或与另一单位 HPC、脐带血一起，并且人类白细胞抗原匹配率至少为 4/6。

研究结果显示，第 42 天中性粒细胞恢复（从移植到移植后最低点后连续 3 天中性粒细胞绝对计数≥500/µL 的第一天的时间）的患者比例在 COBLT 试验中为 76%，在 FDA 数据中为 77%，在 RegeneCyte 数据库中为 91%，中性粒细胞恢复的中位时间分别为 27 天、25 天和 22 天。

此外，COBLT 试验中第 100 天血小板恢复（连续 7 天未输注血小板的情况下，连续 3 天中第一天血小板绝对计数达到或超过 20,000/µL 的时间）的患者比例为 57%，RegeneCyte 数据库中为 72%，血小板恢复的中位时间分别为 90 天和 50 天。值得注意的是，COBLT 试验中第 100 天血小板恢复（绝对血小板计数达到或超过 50,000/µL 的时间）的患者比例为 46%，FDA 数据中为 45%，RegeneCyte 数据库（n=34）中为 73%，血小板恢复的中位时间分别为 113 天、122 天和 64 天。

报告的最常见输液相关不良反应是高血压、呕吐、恶心、心动过缓和发烧。该产品有关于致命输液反应、移植物抗宿主病、植入综合征和移植物失败的黑框警告。

StemCyte 正在研究其他适应症，例如慢性疲劳综合征、与衰老相关的疾病和其他与健康相关的疾病。正在进行第二阶段临床试验，以评估 HPC 和脐带血作为长期 COVID 综合征和急性中风的治疗方法。

参考来源：‘US FDA approves StemCyte Biologics License Application for Regenecyte™ cord blood cell therapy product. News release. StemCyte Inc. November 22, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。