Kedrion Biopharma Inc. 欣然宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准该公司位于意大利博洛尼亚纳的生产工厂生产 RYPLAZIM®。这种血浆衍生的人类纤溶酶原用于治疗患有纤溶酶原缺乏症 1 型 (PLGD-1) 的患者，这是一种罕见且具有挑战性的慢性疾病。RYPLAZIM® 为受 PLGD-1 影响的人带来了新的希望。

PLGD-1 主要表现为全身粘膜表面出现异常的血管外富含纤维蛋白的木质性病变。最常见的病变发生在眼部（木质性结膜炎），但也可能出现在耳朵、口腔、中枢神经系统、皮肤以及呼吸道、胃肠道和泌尿生殖道。这些病变可能导致严重且影响生活的后果，包括视力和听力丧失、气道阻塞、不孕症和脑积水。

FDA 的批准对 Kedrion 和全球 PLGD-1 社区来说都是一个重要的里程碑，有助于扩大 RYPLAZIM® 的生产能力。这一增强确保了这种关键的治疗方法能够惠及美国和世界各地的更多 PLGD-1 患者。

RYPLAZIM® 体现了 Kedrion 致力于解决罕见病领域未满足的医疗需求的承诺。作为首个也是唯一一个获得 FDA 批准的专门针对 PLGD-1 的疗法，RYPLAZIM® 代表了患者护理方面的重大进步，解决了 PLGD-1 的根本原因，并为患者提供了接​​近正常生活的可能性。

“FDA 批准我们位于博洛尼亚纳的工厂对我们公司来说是一个关键时刻，我要感谢为这一成就做出贡献的全球所有员工，”全球业务首席商务官兼美国总经理Bob Rossilli表示。 “RYPLAZIM® 产能的扩大意味着我们可以为更多 PLGD-1 患者提供治疗。为有需要的患者提供像 RYPLAZIM® 这样的产品确实是一种荣幸。”

纤溶酶原缺乏症基金会联合创始人兼主席Rebecca Bialas医学博士表示： “随着人们对 PLGD-1 的认识不断提高，RYPLAZIM® 产能的扩大确保我们能够更好地满足日益增长的需求。这意味着更多得到正确诊断的患者可以确信他们将获得他们迫切需要的治疗。对于 PLGD-1 社区来说，这是一个激动人心的时刻，标志着我们共同迈向更健康的旅程中的一个重要事件。”

这项成就彰显了 Kedrion 对科学卓越和以患者为中心的创新的奉献精神。认识到 PLGD-1 对个人和家庭的深远影响，这一里程碑是提高 RYPLAZIM® 容量的几个步骤中的第一步。

Kedrion Biopharma 是一家国际生物制药公司，专门从事血浆衍生治疗产品的研发、生产和商业化，用于治疗和预防严重疾病、病症和病症，如纤溶酶原缺乏症、遗传性 X 因子缺乏症和血友病。其 38 种救命产品销往 100 多个国家。

参考来源：‘FDA Approves Kedrion's Bolognana Facility for Production of First and Only Treatment for PLGD-1, Ryplazim®. News provided by Kedrion Biopharma.November 21, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。