FDA 已发出“研究可继续”函，用于在关键的 3 期随机试验中评估 amezalpat 与 atezolizumab 和贝伐单抗联合作为不可切除或转移性 HCC 患者的一线治疗选择。

即将开展的 3 期试验是一项国际性、双盲、1:1 随机研究，该研究将比较 Amezalpat 联合阿替利珠单抗和贝伐单抗与安慰剂联合阿替利珠单抗和贝伐单抗（目前的 SOC）对不可切除或转移性 HCC 患者的初始治疗效果。

2024 年 8 月，FDA 批准了研究设计、amezalpat 的剂量和统计计划，其中包括可以加快主要分析的预先指定的疗效分析。目前正准备在 2025 年第一季度启动 3 期试验。

Tempest 的临床和监管团队很高兴收到 FDA 的通知，该通知涉及计划进行的关键 3 期试验，以评估 amezalpat 作为一线肝癌治疗的潜在疗效，”Tempest 首席医疗官兼研发负责人 Sam Whiting 医学博士、哲学博士在一份新闻稿中表示。“先前报告的 2 期积极数据强调了 amezalpat 改善这种危及生命的疾病患者的生存率的潜力，我们的团队致力于推进该项目并将 amezalpat 带给患者。”

关于 Amezalpat

Amezalpat 是一种口服小分子拮抗剂，靶向 PPAR⍺。研究表明，该药物可通过直接作用于肿瘤细胞以及调节免疫抑制细胞和减少肿瘤环境中的血管生成来对抗癌症。

一项正在进行的全球 1b/2 期随机研究 (NCT06680258) 评估了 amezalpat 联合阿替利珠单抗和贝伐单抗用于晚期 HCC 一线治疗的效果，此前该研究已证明在多个终点具有临床优势，包括与单独使用阿替利珠单抗和贝伐单抗相比，在更广泛患者群体和关键亚组中均有改善的总体生存率。

这些发现得到了1b/2 期研究 (NCT03829436) 的积极结果的进一步支持，该研究此前表明，与 SOC 相比，Amezalpat 与阿替利珠单抗和贝伐单抗联合用于晚期 HCC 患者的一线治疗在多个研究终点上均表现出临床优势。共有70 名患者被随机分配接受联合治疗和 Amezalpat（n = 40）或对照组（n = 30）。在中位随访期分别为 9.2 个月和 9.9 个月时，Amezalpat 组的确认客观缓解率为 30%，而对照组为 13.3%。

在关键生存终点的风险比方面，Amezalpat 组更受青睐。Amezalpat 组的中位无进展生存期为 7 个月，而对照组为 4.27 个月；Amezalpat 组的中位总生存期尚未达到，而对照组为 15.1 个月。

关于Tempest Therapeutics

Tempest Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发多种小分子候选产品组合，这些产品包含肿瘤靶向和/或免疫介导机制，有望治疗多种肿瘤。该公司的创新项目范围从早期研究到针对一线癌症患者的全球随机研究的后期调查。Tempest 总部位于加利福尼亚州布里斯班。

参考来源：‘Tempest receives FDA study may proceed for pivotal phase 3 trial of amezalpat combination therapy for the treatment of first-line hepatocellular carcinoma. News release. Tempest Therapeutics, Inc. November 12, 2024. Accessed November 13, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。