Attralus, Inc. 是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发变革性药物和诊断方法，以改善系统性淀粉样变性患者的生活，该公司宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 AT-02 孤儿药资格，用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性 (ATTR)，这是一种罕见、进行性、使人衰弱且通常致命的疾病。

目前正在对患有系统性淀粉样变性的成年患者进行一项由 3 部分组成的 1 期试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05521022）以及一项 2 期开放标签扩展研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05951049）以评估 AT-02 的长期安全性、耐受性和临床活性。

Attralus 首席医疗官 Gregory Bell 医学博士表示：“我们很高兴 AT-02 被美国 FDA 授予治疗 ATTR 淀粉样变性的孤儿药称号。目前获批的 ATTR 疗法靶向前体蛋白的产生，从而减少新淀粉样蛋白的形成，但对于能够清除现有毒性淀粉样蛋白原纤维（这些原纤维会导致器官损伤和死亡）的新疗法，仍存在巨大的未满足需求。”

FDA 的孤儿药资格授予用于治疗或预防影响少于 200,000 人的罕见疾病或病症的药物。

目前已批准用于治疗 ATTR 患者的药物包括eplontersen、inotersen、patisiran、tafamidis、tafamidis meglumine和vutrisiran。

关于 AT-02（泛淀粉样蛋白清除治疗药物）

AT-02 是该公司治疗系统性淀粉样变性的领先泛淀粉样蛋白去除 (PAR) 候选药物。AT-02 是人源化免疫球蛋白 G1 (IgG1) 与泛淀粉样蛋白反应肽 (p5R) 的融合蛋白，该肽通过基因整合到轻链的 C 端。p5R 肽有助于抗体与不同类型的淀粉样蛋白沉积物结合。抗体的 Fc 区刺激免疫系统去除 AT-02 结合的淀粉样蛋白沉积物。AT-02 使用与该公司的诊断剂 124I-evuzamitide 类似的泛淀粉样蛋白肽，该诊断剂已在多项临床试验中显示可选择性地与多种类型淀粉样变性的心脏、肝脏、肾脏和其他器官中的淀粉样蛋白沉积物结合。因此，该公司预计 AT-02 可特异性地与系统性淀粉样变性患者的淀粉样蛋白结合。临床前数据显示，AT-02 能够与主要器官中的多种淀粉样蛋白结合，并诱导巨噬细胞介导的淀粉样蛋白吞噬作用和淀粉样蛋白清除。AT-02 目前正在 ATTR 和 AL 淀粉样变性患者中进行 1 期 3 部分试验和 2 期开放标签扩展试验评估。

关于 ATTR

转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR) 是一种严重、进行性且致命的疾病，但严重诊断不足。ATTR 是一种全身性疾病，由淀粉样蛋白沉积物在身体各个部位积聚引起，包括心脏、神经、结缔组织、肾脏和胃肠道。心脏受累的患者，即 ATTR-CM，平均生存期为 3-5 年，心脏是死亡的主要决定因素。ATTR 有两种不同形式 - 遗传性 ATTR (hATTR)，由 TTR 基因变异引起，以及野生型 ATTR (wtATTR)，随着衰老而发生。两种形式的 ATTR 都会影响心脏，ATTR-CM 影响发达国家的 300,000-400,000 人。

关于 Attralus  

Attralus 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发变革性药物和诊断方法，以改善系统性淀粉样变性患者的生活。该公司专有的泛淀粉样蛋白去除 (PAR) 疗法旨在直接结合并去除器官和组织中的有毒淀粉样蛋白。通过针对系统性淀粉样变性疾病的致病病理，PAR 疗法有可能治疗和逆转所有类型和阶段的系统性淀粉样变性患者的疾病。Attralus 由淀粉样变性领域的科学专家创立，公司总部位于佛罗里达州那不勒斯。

参考来源：‘Attralus Therapeutic AT-02 receives Orphan Drug designation from the US FDA for the treatment of ATTR amyloidosis. News release. Attralus. November 12, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。