该公司在一份新闻稿中宣布，FDA 已接受 Abeona Therapeutics 重新提交的生物制品许可申请 (BLA)，该申请涉及 prademagene zamikeracel (pz-cel)，用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症 (RDEB)。该机构为 BLA 指定的处方药使用者付费法案 (PDUFA) 目标行动日期为 2025 年 4 月 29 日。

Pz-cel 是一种研究性自体 COL7A1 基因校正表皮片疗法，由患者自己的皮肤细胞制成。这些细胞通过功能性 COL7A1 基因进行基因校正，在一次手术后即可扩展形成角质形成细胞片以覆盖伤口区域。该疗法被 FDA 授予再生医学先进疗法、突破性疗法、孤儿药和罕见儿科疾病称号。

Abeona 首席执行官 Vish Seshadri 在一份新闻稿中表示：“FDA 接受了我们的 BLA 重新提交，这使我们距离提供 pz-cel 作为差异化治疗方案更近了一步，以满足美国 RDEB 患者持续未满足的需求。” “我们期待继续与 FDA 合作，完成对 pz-cel 申请的审查。”

FDA于 2024 年 4 月向原始 pz-cel BLA 申请发出了完整回复信 (CRL)，因为该机构表示需要更多信息来满足化学制造和控制要求。所要求的信息与某些制造和放行测试方法的验证要求有关。pz-cel 的功效或安全性数据没有发现任何缺陷，也没有要求进行额外的临床试验或数据。

8 月，Abeona 与 FDA 举行了 A 类会议，就 BLA 重新提交的内容与该机构达成一致。Seshadri 在一份新闻稿中表示，该公司相信它采纳了 FDA 的反馈意见，并相信重新提交的文件包涵盖了 CRL 中确定的所有化学制造和控制项目，包括 2024 年 3 月进行的许可前检查的观察结果。

Seshadri 在一份新闻稿中表示：“我们与 FDA 密切合作，准备重新提交 pz-cel BLA，并感谢该机构的持续指导。”

pz-cel 的 BLA 得到了 VIITAL 3 期研究 ( NCT04227106 ) 和 1/2 期研究 ( NCT01263379 ) 的数据支持，随访时间长达 8 年。VIITAL 研究评估了 pz-cel 对 11 名 6 岁或以上 RDEB 患者的疗效、安全性和耐受性。在研究期间，共治疗了 43 对面积大于 20 cm2 的大型慢性伤口，这些伤口开放时间最短为 6 个月，最长为 21 年。

Pz-cel 满足了两项主要研究终点，即 RDEB 伤口部位自基线愈合率大于或等于 50% 的比例，以及伤口敷料更换相关的疼痛减轻。患者对该疗法的耐受性也很好，没有出现严重的治疗相关不良事件。

RDEB 是一种遗传性疾病，其特征是反复发作和慢性开放性伤口。据估计，每 100 万活产婴儿中就有 3.05 例，但一些研究估计，每 100 万活产婴儿中就有 95 例。该病的常见症状和并发症包括病变和水疱、指甲营养不良和脱落、感染、肌肉骨骼挛缩、眼部表现和龋齿。

参考来源：‘Abeona Therapeutics Announces FDA Acceptance of BLA Resubmission of Pz-cel for the Treatment of Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa. News Release. Abeona Therapeutics. November 12, 2024. Accessed November 12, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。