Genascence Corporation（“Genascence”）是一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过基因疗法彻底改变流行的肌肉骨骼疾病的治疗方法，该公司宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 GNSC-001 快速通道资格 (FTD)，GNSC-001 是一种潜在的首创基因疗法，用于治疗膝关节骨关节炎 (OA) 患者。

GNSC-001 是一种基因药物，是一种重组腺相关载体 (AAV)，可表达优化形式的白细胞介素-1 受体拮抗剂 (IL-1Ra)，IL-1Ra 是一种阻断白细胞介素-1 (IL-1) 信号传导的天然蛋白质。IL-1 被认为是参与 OA 发病机制的关键介质之一，可引起炎症、关节疼痛以及软骨破坏。GNSC-001 旨在通过向受影响的关节单次注射提供长期、持续的 IL-1 抑制。

Genascence 创始人兼首席执行官Thomas Chalberg博士表示：“FDA 授予的快速通道资格突显了患有广泛性、致残性疾病（如骨关节炎）的患者存在严重未得到满足的医疗需求。骨关节炎使患者丧失行动能力，导致患者多年的疼痛和残疾。目前的治疗方案是短期的，虽然它们可以暂时缓解症状，但不能减缓或逆转疾病进展。我们相信 GNSC-001 有潜力带来变革性的结果，我们很高兴推进我们的临床计划，以便我们能够帮助患有这种致残疾病的患者。”

快速通道资格旨在通过促进药物的开发和加快药物的审查来帮助药物更快地到达患者手中，这些药物有可能满足尚未满足的医疗需求并治疗严重或危及生命的疾病。获得快速通道资格的项目受益于在临床开发过程中与 FDA 的早期和频繁互动，如果符合相关标准，FDA 可能会考虑在赞助商提交完整申请之前审查部分上市申请。

GNSC-001 治疗骨关节炎的 1 期临床试验数据显示，该药物耐受性良好。研究结果还显示，单次关节内注射 GNSC-001 可导致滑液中 IL-1Ra 表达在 12 个月的研究中高于基线水平。此外，在这项首次人体研究中，GNSC-001 治疗显示所有研究参与者的疼痛和功能评分均有改善趋势，且疾病进展程度有限。

关于膝关节骨关节炎 (OA) 骨关节炎

(OA) 是一种退行性关节疾病，是导致残疾的主要原因。其特征是关节内软骨破坏和骨骼结构变化，导致疼痛和关节功能丧失。骨关节炎影响了 3000 多万美国人，由于人口老龄化和肥胖症患病率上升，患者数量正在增加。由于直接医疗费用和生产力损失，骨关节炎带来了沉重的经济负担。每年，数百万膝关节骨关节炎患者接受非甾体抗炎药、阿片类药物和类固醇注射治疗，以缓解膝关节疼痛。目前尚无已知的治疗方法可以改变或减缓骨关节炎的进展。

关于 Genascence Corporation

Genascence 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过基因疗法彻底改变常见的肌肉骨骼疾病的治疗方法，该公司正在开发改变生活的治疗方法，以治疗影响数百万人的高发疾病。该公司成立于 2017 年，其技术由美国三家领先的研究机构授权：梅奥诊所、佛罗里达大学和纽约大学朗格尼医学中心。Genascence 总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托，其创始人和领导团队在成功的基因疗法和生物药物的设计、开发和制造方面拥有丰富的经验。

参考来源：‘Genascence granted FDA Fast Track designation for GNSC-001 in patients with osteoarthritis (OA) of the knee. News release. Genascence. November 12, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。