Accent Therapeutics 是一家开创新型小分子靶向癌症疗法的生物制药公司，该公司宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已批准其首创 DHX9 抑制剂 ATX-559 的新药临床试验 (IND) 申请。此外，Accent 还成立了临床咨询委员会 (CAB)，以帮助指导公司在临床上的进展。

ATX-559 1/2 期试验 (NCT06625515) 预计将于 2024 年第四季度开始为 BRCA1 或 BRCA2 缺陷型乳腺癌患者以及 MSI-H 和/或 dMMR 实体瘤患者（包括某些结肠直肠癌、子宫内膜癌、胃癌和其他癌症患者）给药。该临床研究将评估 ATX-559 的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。

Accent Therapeutics 首席医疗官 Jason Sager 医学博士表示：“FDA 的 IND 批准对 Accent Therapeutics 来说是一个关键时刻，推动了我们的主要项目进入临床领域。这一里程碑不仅验证了我们确定创新目标的科学严谨方法，而且使我们更接近帮助存在重大未满足需求的癌症患者。” “ATX-559 在临床前研究中显示出了非凡的前景，我们很高兴现在能够评估其对面临这些具有挑战性的恶性肿瘤的患者显著改善预后的潜力。”

在 Accent 准备启动其首次临床试验之际，该公司还成立了临床顾问委员会，以指导其临床产品线的推进。临床顾问委员会由知名临床科学家和领导者组成，他们的战略洞察力和临床专业知识将支持该公司努力推进其为癌症患者创造改变生活的疗法的使命。

关于 ATX-559

ATX-559 是同类首创的 DHX9 抑制剂，有望解决现有疗法无法充分满足的大量未满足需求，例如 BRCA 缺陷肿瘤（包括乳腺癌、卵巢癌等）、MSI-H 和/或 dMMR 癌症（包括结直肠癌、子宫内膜癌、胃癌等）以及代表大量患者群体的其他未公开癌症类型。DHX9 是一种 DNA/RNA 解旋酶，据报道在复制、转录、翻译、RNA 剪接、RNA 加工和维持基因组稳定性方面发挥重要作用。抑制 DHX9 可利用关键的肿瘤弱点，导致癌症特异性细胞死亡，因此这种酶代表了一种引人注目的新型肿瘤靶点。Accent 保留 ATX-559 和 DHX9 计划的全球全部权利。

关于 KIF18A

Accent 的第二大主要项目是 KIF18A 的潜在同类最佳抑制剂，该抑制剂可能适用于多种癌症适应症的大量患者，包括卵巢癌和三阴性乳腺癌 (TNBC)。KIF18A 是一种有丝分裂驱动蛋白，对染色体不稳定的特定肿瘤的细胞分裂至关重要。一组染色体数目异常（非整倍体）的肿瘤细胞依赖于 KIF18A， 在体外 和 体内 经 KIF18A 抑制剂治疗后表现出快速细胞杀伤，而染色体数目正常（整倍体）的细胞则不受影响。

关于 Accent Therapeutics

Accent Therapeutics 正在率先开发一类新型小分子精准癌症疗法，该疗法针对的是跨多种癌症类型的关键细胞内依赖性。凭借在 RNA 修饰蛋白 (RMP) 方面的业界领先专业知识以及对 RMP 领域和相邻的药物发现高价值领域的系统映射，该公司正在构建一个灵活的模型，允许采用多种方法来开发具有变革性的生物标志物驱动的癌症药物。Accent 的疗法针对新颖和已知但未得到最佳解决的高影响肿瘤学目标，有可能使大量具有未满足需求的患者群体受益。

参考来源：‘Accent Therapeutics Announces FDA Clearance of IND Application for ATX-559, a First-In-Class Oral DHX9 Inhibitor. News provided by Accent Therapeutics, Inc. October 24, 2024. Accessed October 24, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。