美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 navenibart 孤儿药资格，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。

Navenibart 是一种在研单克隆抗体，可阻断血浆激肽释放酶，从而阻止缓激肽的产生以及与 HAE 发作相关的症状（即水肿、疼痛）。FDA 的孤儿药认定得到了 1b/2 期 ALPHA-STAR 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05695248）数据的支持，该试验包括患有 1 型或 2 型 HAE 的成年人。

研究结果显示，使用 navenibart 进行治疗，皮下注射一次或两次，持续 6 个月，可使每月发病率降低 90% 至 96%。该治疗还被发现安全且耐受性良好；未报告任何严重的治疗引起的不良事件或停药情况。

Astria Therapeutics 首席执行官 Jill C. Milne 博士表示：“我们相信，navenibart 有潜力成为市场领先的 HAE 治疗药物，因为它具有可靠的机制和模式、迄今为止观察到的疗效以及低剂量给药的低治疗负担，并且我们认为 navenibart 可以改变人们与 HAE 共存的方式。”“我们预计将在第四季度分享 ALPHA-STAR 试验的更多结果，并将 navenibart 推进到 2025 年第一季度启动的 3 期试验。”

FDA 的孤儿药资格授予用于治疗或预防影响少于 200,000 人的罕见疾病或病症的药物。

关于 Navenibart (STAR-0215)：

Navenibart 是一种血浆激肽释放酶单克隆抗体抑制剂，正在开发用于治疗 HAE。我们对 navenibart 的目标是通过经过验证的机制和值得信赖的方式，每 3 个月和 6 个月给药一次，快速、持续地预防 HAE 发作。FDA 已授予 navenibart 孤儿药和快速通道称号。

关于Astria Therapeutics：

Astria Therapeutics 是一家生物制药公司，我们的使命是为受过敏和免疫疾病影响的患者和家庭提供改变生活的疗法。我们的领先项目 navenibart (STAR-0215) 是一种单克隆抗体血浆激肽释放酶抑制剂，处于临床开发阶段，用于治疗遗传性血管性水肿。我们的第二个项目 STAR-0310 是一种单克隆抗体 OX40 拮抗剂，处于临床前开发阶段，用于治疗特应性皮炎。

参考来源：‘Astria Therapeutics receives FDA Orphan Drug designation for navenibart (STAR-0215) for the treatment of hereditary angioedema. News release. Astria Therapeutics. September 30, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。