美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 zilganersen 快速通道资格，用于治疗亚历山大病（一种罕见的白质营养不良症）。

亚历山大病 (AxD) 是一种影响星形胶质细胞的遗传性疾病。该病是由胶质纤维酸性蛋白 (GFAP) 基因突变引起的。星形胶质细胞中 GFAP 蛋白的变异导致神经系统逐渐恶化。Zilganersen 是一种研究性反义寡核苷酸，旨在阻止过量 GFAP 的产生。

一项双盲、安慰剂对照的 3 期试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04849741）正在对 2 至 65 岁 AxD 患者进行 zilganersen 的安全性和有效性评估。研究参与者按 2:1 的比例随机分配接受 zilganersen 或安慰剂，每 12 周鞘内注射一次，直至第 49 周。

该研究的主要终点是双盲治疗期结束时 10 米步行测试（步行速度评估）相对于基线的百分比变化。根据 Ionis Pharmaceuticals 的说法，预计顶线数据将在 2025 年下半年公布。

Ionis 执行副总裁兼首席临床开发官 Eugene Schneider 医学博士表示：“目前尚无针对 AxD 患者的获批治疗方法，zilganersen 获得快速通道资格反映了这种极为罕见疾病的严重性以及该患者群体中尚未满足的大量治疗需求。Zilganersen 旨在解决疾病的根本原因并帮助改善 AxD 患者的功能。我们期待明年的数据读数，并与 FDA 密切合作，以期提前推出首个获批的 AxD 治疗方法。”

FDA 的快速通道指定有助于加速开发和审查用于治疗严重和危及生命的疾病的药物，这些疾病目前尚无治疗方法，或者研究疗法可能比现有治疗方法更具优势。Zilgenersen 还获得了该机构的孤儿药和罕见儿科疾病指定。

关于 Ionis Pharmaceuticals, Inc.
三十年来，Ionis 一直致力于发明药物，为身患重病的人们带来更美好的未来。Ionis 目前已上市五种药物，并在神经病学、心脏病学和其他患者需求高的领域拥有领先的产品线。作为 RNA 靶向药物的先驱，Ionis 除了推进基因编辑的新方法外，还继续推动 RNA 疗法的创新。对疾病生物学和行业领先技术的深刻理解推动着我们的工作，同时我们充满热情和紧迫感，希望为患者带来改变生活的进步。

参考来源：‘Zilganersen granted U.S. FDA Fast Track designation for people living with Alexander disease. News release. Ionis Pharmaceuticals. October 1, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。