EydisBio, Inc. 欣然宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 EYD-001 孤儿药资格，EYD-001 是一种高选择性、强效、口服生物可利用的 TAK1 抑制剂，用于治疗系统性硬化症。

EydisBio 是一家早期制药公司，利用新方法治疗各种自身免疫和炎症疾病，包括罕见疾病。

系统性硬化症是一种罕见且使人衰弱的自身免疫性疾病，其特征是皮肤和内脏纤维化，导致严重的发病率和死亡率。该疾病的发病机制的核心是转化生长因子-β (TGF-β) 通路，其中 TAK1 起着关键作用。该通路的激活会引发炎症和纤维化，这是系统性硬化症的标志性特征，通过 TAK1 对该通路进行新的抑制代表了一种有前途的疾病治疗方法。

EydisBio 去年与密歇根大学医学博士John Varga及其 ScleroLab 研究小组合作发布的临床前数据显示，EYD-001（以前称为 HS-276）显著降低了博来霉素诱发的系统性硬化症小鼠模型肺部的真皮增厚和 p-TAK1 表达。此外，在患者来源的皮肤成纤维细胞中，EYD-001 治疗显著降低了纤维炎症基因的 mRNA 表达，并阻断了 TGFβ 介导的纤维化蛋白表达增加。

FDA 的孤儿药资格认定承认了 EydisBio 的 TAK1 抑制剂在解决这一未满足的医疗需求方面的潜力，凸显了这些发现的重要性以及 EYD-001 作为系统性硬化症患者的新型治疗选择的前景。

EydisBio 创始人兼总裁Tim Haystead博士表示：“我们很高兴获得 FDA 的此项认定，这凸显了我们的 TAK1 抑制剂对系统性硬化症患者的生活产生重大影响的潜力。这项认可凸显了我们研究的创新性以及我们团队致力于推进罕见疾病治疗的奉献精神。这也加强了我们致力于尽快、安全地为系统性硬化症患者提供 EYD-001 的承诺。”

孤儿药资格认定对任何公司来说都是一个重要的里程碑，尤其是对那些开发治疗美国不到 20 万人的罕见病的公司而言。该资格认定提供了几项关键优势，包括获批后七年的市场独占权，保护产品免受直接竞争。公司还可以获得临床试验费用的税收抵免，从而减轻药物开发的财务负担。此外，FDA 还在临床试验设计方面提供必要的支持，并免除处方药用户费用，从而简化开发流程。这些激励措施共同使公司能够更有效地将创新疗法推向市场，最终使罕见病患者受益。

EydisBio致力于推进其TAK1抑制剂项目的开发，并计划在不久的将来启动临床试验。该公司将继续与FDA密切合作，尽快将这种有希望的疗法带给系统性硬化症患者。

参考来源：‘  EydisBio Receives FDA Orphan Drug Designation for TAK1 Inhibitor for the Treatment of Systemic Sclerosis. September 25, 2024. Accessed September 25, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。