美国食品药品管理局（FDA）批准Miplyffa ™ （arimoclomol）与miglustat联合使用，用于治疗成人和2岁及以上的儿科患者的C型尼曼匹克病（NPC）的神经系统表现。

此项批准基于一项 2/3 期临床试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02612129）的数据，该试验纳入了 2 至 19 岁确诊鼻咽癌的患者（N=50）。研究参与者按 2:1 的比例随机分配，每日口服 3 次阿利莫氯莫或安慰剂。

主要终点是 4 领域 NPC 临床严重程度量表评分 (R4DNPCCSS) 相对于基线的变化，该量表通过评估 4 个项目来衡量病情进展：行走、说话、吞咽和精细运动技能。

研究结果显示，在同时接受 miglustat 治疗的患者中（arimoclomol 组为 76%，安慰剂组为 81%），根据 12 个月时 R4DNPCCSS 与基线相比的变化，arimoclomol 治疗可减缓 NPC 疾病进展（治疗差异为 -2.2 [95% CI, -3.8, -0.6]）。由于数据不足，无法确定 arimoclomol 单独使用 miglustat 的有效性。

arimoclomol 最常见的不良反应是上呼吸道感染、腹泻和体重下降。处方信息还包括有关过敏反应、胚胎毒性和血清肌酐升高的警告和注意事项。

Miplyffa 以胶囊形式提供，剂量强度为 47 毫克、62 毫克、93 毫克和 124 毫克。建议剂量基于体重。

参考来源：‘US Food and Drug Administration. FDA approves first treatment for Niemann-Pick disease, type C. September 20, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。