Lisata Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：LSTA）（“Lisata”或“公司”），一家临床阶段制药公司，致力于开发用于治疗晚期实体肿瘤和其他严重疾病的创新疗法，宣布美国食品和药物管理局（“FDA”）已授予 certepetide 孤儿药资格，用于治疗胆管癌。

Certepetide 是一种研究药物，可选择性靶向并增强抗癌药物进入实体肿瘤的吸收。此外，在临床前模型中，certepetide 显示出改变肿瘤微环境的能力。

孤儿药资格认定授予治疗罕见疾病或病症的药物，该疾病或病症在美国影响不到 20 万人。凭借这一资格认定，赞助商 Lisata Therapeutics 可获得长达 7 年的市场独占权、免除用户费用以及合格临床试验的税收抵免。

Lisata 研发执行副总裁兼首席医疗官 Kristen K. Buck 医学博士在一份新闻稿中表示：“胆管癌是一种罕见且具有侵袭性的癌症，由于治疗选择有限，尤其是在初始治疗后，对患者来说是一项重大挑战。我们的试验产品 certepetide 获得孤儿药资格认定是解决胆管癌治疗未满足需求并为患者提供新的创新治疗选择的关键一步。”

关于 Certepetide 治疗胆管癌的 2a 期 BOLSTER 研究

BOLSTER 试验预计招募 80 名患者，目前正在亚利桑那州、佛罗里达州、肯塔基州、明尼苏达州、北卡罗来纳州、俄亥俄州、南卡罗来纳州、德克萨斯州和弗吉尼亚州招募患者。该研究的主要终点是不良事件发生率。

患者被随机分配到以下 4 个组之一：

(1) 一个实验组，其中未经治疗的胆管癌患者接受赛替肽、度伐单抗（Imfinzi）、顺铂和吉西他滨治疗；

(2) 一个实验组，其中二线胆管癌患者接受赛替肽与奥沙利铂和 5-氟尿嘧啶 (FOLFOX) 联合治疗；

(3) 安慰剂组，未经治疗的胆管癌患者接受度伐单抗、顺铂、吉西他滨和安慰剂治疗；

(4) 安慰剂组，二线胆管癌患者接受 FOLFOX 和安慰剂治疗。

ECOG 体能状态为 0 或 1、预期寿命至少为 3 个月、器官和骨髓功能良好且避孕措施到位的患者均有资格参加本研究。有症状性中枢神经系统转移病史或临床证据、活动性自身免疫性疾病或研究者认为可能干扰研究治疗或患者安全的任何合并症的患者不符合参加本研究的资格。

关于胆管癌

胆管癌，又称胆管癌，是一种在胆管中形成的癌症，胆管是细管网络，在消化过程中起着至关重要的作用。胆管癌是一种罕见而严重的癌症，难以诊断，经常被误诊。据美国癌症协会称，美国每年约有 8,000 人被诊断出患有胆管癌，但由于诊断困难，实际数字可能更高。胆管癌的五年生存率低于 5%，这凸显了对新有效治疗方法的迫切需求。

关于 Certepetide

Certepetide 是一种试验药物，旨在以肿瘤特异性方式选择性激活 C 端规则主动转运机制，从而使全身联合给药的抗癌药物更有效地渗透和积累在肿瘤中。此外，Certepetide 已被证明可以改变肿瘤微环境，降低其免疫抑制性质并抑制转移级联。Lisata 及其合作者已经积累了大量非临床数据，证明了各种现有和新兴抗癌疗法（包括化疗、免疫疗法和基于 RNA 的疗法）的增强递送。

迄今为止，Certepetide 还在已完成和正在进行的临床试验中表现出良好的安全性、耐受性和临床活性，旨在证明其能够增强胰腺癌标准化疗的有效性以及多种实体瘤化疗和免疫疗法的联合治疗。 Certepetide 已获得快速通道资格（美国）和胰腺癌孤儿药资格（美国和欧盟），以及胶质瘤、骨肉瘤和胆管癌孤儿药资格（美国）。此外，Certepetide 还获得了骨肉瘤罕见儿科疾病资格（美国）。

关于 Lisata Therapeutics

Lisata Therapeutics 是一家临床阶段制药公司致力于发现、开发和商业化用于治疗晚期实体肿瘤和其他重大疾病的创新疗法。Lisata 的候选产品赛替肽是一种研究药物，旨在激活一种新的摄取途径，使共同给药或结合的抗癌药物能够更有效地选择性地靶向和穿透实体肿瘤。

Lisata 已经基于其CendR Platform ®技术该公司预计在未来 1.5 年内宣布多项里程碑，并相信其预计资本将支持其运营至 2026 年初，包括其正在进行和计划中的临床试验的预期数据里程碑。

参考来源：‘Lisata Therapeutics’ certepetide granted FDA orphan drug designation for the treatment of cholangiocarcinoma. News release. Lisata Therapeutics. September 5, 2024. Accessed September 6, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。