Tebapivat 是一种新型 PK 激活剂，已被 FDA 授予孤儿药资格，用于治疗低风险 MDS 引起的贫血。

Agios Pharmaceuticals 首席医疗官兼研发主管 Sarah Gheuens 医学博士在一份新闻稿中表示：“tebapivat 获得 MDS 孤儿药资格，凸显了为这种罕见疾病患者提供新的口服治疗方案的重要性。”“我们的目标是提供第一种口服疗法，治疗低风险 MDS 患者因红细胞生成无效而导致的贫血，这种贫血影响了美国和 [欧盟] 约 75,000 至 80,000 名患者，约占 MDS 病例的 70%。”

凭借这一称号，赞助商 Agios 有资格获得包括税收抵免、用户费用免除以及药品批准后潜在的 7 年市场独占权在内的激励措施。

Mitapivat (AG-348) 是 Agios 的另一种 PK 激活剂，此前已获得孤儿药资格，用于治疗 PK 缺乏症、地中海贫血和镰状细胞病。

关于 Tebapivat 治疗低风险 MDS 的 2b 期研究

Tebapivat 目前正在进行一项 2b 期开放标签研究，研究对象为患有低风险 MDS 贫血的患者。估计有80名患者在美国、澳大利亚、奥地利、捷克共和国、法国、德国、希腊、以色列、意大利、韩国、波兰、西班牙和英国的 44 个地区入组。

2b 期研究的主要终点是至少连续 8 周的输血依赖性，次要终点包括输血依赖性的持续时间和药代动力学。

Tebapivat 有 3 个剂量水平，最长治疗时间为 24 周，完成核心期的患者将有资格在最长 156 周的延长期内接受相同剂量的治疗。

如果患者年满 18 岁且根据 WHO 分类有记录的 MDS 诊断，曾接受过最多 2 种疗法，包括红细胞生成刺激剂 (ESA) 和/或 luspatercept (Reblozyl)，并且 ECOG 体能状态为 0 至 2，则患者有资格入组。

那些已知有急性髓系白血病病史、继发性 MDS 病史、曾接触过 PK 激活剂或在入组后 6 个月内有活动性和/或未受控制的心脏或肺部疾病病史的患者不符合参与研究的资格。此外，患者在入组时不能接受 ESA 或 luspatercept。

关于 Agios

Agios 是 PK 激活领域的先驱领导者，致力于为患有罕见疾病的患者开发和提供变革性疗法。在美国，Agios 为患有 PK 缺乏症的成年人销售同类首创的丙酮酸激酶 (PK) 激活剂，这是这种罕见、终身、使人衰弱的溶血性贫血的首个疾病改良疗法。

凭借公司在经典血液学方面的深厚科学专业知识以及在细胞代谢和罕见血液病领域的领导地位，Agios 正在推进强大的临床研究药物管线，包括 α 和 β 地中海贫血、镰状细胞病、儿童 PK 缺乏症、MDS 相关贫血和苯丙酮尿症 (PKU) 等项目。除了临床管线外，Agios 还在推进临床前 TMPRSS6 siRNA 作为真性红细胞增多症的潜在治疗方法。

参考来源：‘Agios announces FDA orphan drug designation granted to tebapivat (AG-946) for treatment of myelodysplastic syndromes (MDS). News release. Agios Pharmaceuticals. September 11, 2024. Accessed September 11, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。