一项评估 veligrotug 治疗活动性甲状腺眼病 (TED) 患者的 3 期研究的头条数据已公布。

Veligrotug 是一种在研单克隆抗体，可抑制胰岛素样生长因子 1 受体 (IGF-1R) 的活性。据信，抑制 IGF-1R 可能有助于减少 TED 患者的眼眶炎症和相关组织损伤。

在 THRIVE 试验中，113 名患有中度至重度活动性TED的患者被随机分配接受 veligrotug 或安慰剂静脉输注。主要终点是眼球突出反应率，定义为研究眼球突出度较基线减少至少 2 毫米，而另一只眼的突出度没有恶化（增加 ≥2 毫米），通过眼球突出测量法测量。

研究结果显示，第 15 周时，veligrotug 组的眼球突出反应率为 70%，而安慰剂组为 5%（治疗差异为 64%；P <.0001）。veligrotug 治疗患者的眼球突出与基线相比平均减少 2.9 毫米，而安慰剂治疗患者的眼球突出与基线相比平均减少 0.5 毫米（治疗差异为 2.4 毫米；P <.0001）。

Veligrotug 在关键次要终点方面也表现出比安慰剂更显著的改善，包括：

(1) 复视完全消失（在基线时有复视的患者中，Gorman 主观复视量表评分为 0）：54% 比 12%；

(2) 复视反应（Gorman主观复视量表上至少减少1级）：63%vs 20%；

(3) 临床活动评分 (CAS) 降低至 0 或 1（CAS 按 0 至 7 的等级测量 TED 的炎症体征和症状）：64% 对比 18%；

(4) CAS 平均减少量：3.4 分 vs 1.7 分；

(5) 总体反应率（达到眼球突出反应并且 CAS 较基线降低≥2 点且对侧眼无恶化）：67% 对比 5%。

至于安全性，veligrotug 总体耐受性良好，不良事件大多较轻。接受 veligrotug 和安慰剂治疗的患者分别有 16% 和 10.5% 报告出现听力障碍。

THRIVE 研究员、贝勒医学院眼整形外科和眼科学教授 Michael Yen 医学博士表示：“数据显示，TED 患者在接受 5 次输注后，眼球突出、临床活动评分和复视情况均有显著改善，这些强劲结果与 TED 患者接受 IGF-1R 拮抗治疗后的临床结果一致。Veligrotug 还表现出快速起效的特性，我认为这对患者来说意义重大。”

Veligrotug 还在针对慢性 TED 患者的第二阶段 3 期试验中进行评估（THRIVE-2；ClinicalTrials.gov 标识符：NCT06021054）。预计年底将公布顶线数据。基于这些结果，Viridian 计划在 2025 年下半年向美国食品和药物管理局提交生物制品许可申请。

参考来源：‘Viridian Therapeutics announces positive topline results from veligrotug (VRDN-001) phase 3 THRIVE clinical trial in patients with active thyroid eye disease. News release. Viridian Therapeutics. September 10, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。