美国食品药品管理局 (FDA) 已授予 NS-050/NCNP-03 罕见儿科疾病认定，该药物正在开发用于治疗杜氏肌营养不良症 (Duchenne)。FDA 授予的罕见儿科疾病认定用于治疗影响美国 18 岁以下儿童和不到 200,000 名患者的严重或危及生命的疾病。

NS Pharma 总裁 Yukiteru Sugiyama 博士表示：“对于罕见病患者及其护理人员来说，从出现第一个症状到确诊再到最终治疗，这一过程可能漫长而充满挑战。我们很感激获得这一认定，这可以帮助我们加速杜氏肌营养不良症疗法的开发。”

杜氏肌营养不良症是一种由肌营养不良蛋白缺乏引起的渐进性肌肉萎缩症。它会导致骨骼肌、心脏和肺肌无力。多种类型的基因突变都可能导致杜氏肌营养不良症，NS-050/NCNP-03 正在开发中，用于治疗已确认基因突变且适合进行外显子 50 跳跃疗法的患者。

NS-050/NCNP-03 是由日本国立神经精神病学研究中心 (NCNP) 和日本新药株式会社共同发现的反义寡核苷酸。NS-050/NCNP-03 跳过了肌营养不良蛋白基因的部分遗传信息，生成了链长略短的功能性肌营养不良蛋白，有望发挥抑制肌肉功能衰退的效果。

NS Pharma 致力于为罕见病患者开发产品。“我们正在准备一项 1/2 期研究，以评估 NS-050/NCNP-03 对日本和美国杜氏肌营养不良症患者的安全性和有效性。”

关于杜氏肌营养不良症 (Duchenne)
杜氏肌营养不良症是一种进行性肌营养不良症，主要发生在男性身上。它会导致骨骼、心脏和呼吸肌肉逐渐衰弱和丧失。杜氏肌营养不良症的早期症状可能包括坐、站或行走能力的延迟。杜氏肌营养不良症患者会逐渐丧失行动能力，到青春期时，可能需要使用轮椅。心脏和呼吸肌肉问题始于青少年时期，并导致严重的、危及生命的并发症。

关于 NS Pharma, Inc.
NS Pharma, Inc. 是日本新药株式会社的全资子公司。NS Pharma 是日本新药株式会社的注册商标。

参考来源：‘FDA Grants Rare Pediatric Disease Designation to NS-050/NCNP-03 for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy.News provided by NS Pharma, Inc. September 10, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。