Givinostat以商品名Duvyzat出售，是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物。它是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，具有潜在的抗炎、抗血管生成和抗肿瘤活性。它是一种组蛋白去乙酰化酶 (HDAC) 抑制剂，通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉损失。

Givinostat 于 2024 年 3 月在美国获批用于医疗用途。Givinostat 是美国食品药品管理局(FDA)批准的首个用于治疗所有杜氏肌营养不良症基因变异患者的非甾体药物。

【剂型和规格】

Givinostat 8.86mg/mL；口服混悬剂；桃子奶油味

【制造商】

ITF 治疗学有限责任公司

【作用机制】

Duzyvat 对 DMD 患者发挥作用的具体机制尚不清楚。

【适应症】

杜氏肌营养不良症 (DMD)

【Duvyzat 剂量和用法】

成人和儿童

<6 岁：未确定。使用刻度口服注射器。随餐服用。≥6 岁：(10–<20 公斤)：每天两次，每次 2.5 毫升；(20–<40 公斤)：每天两次，每次 3.5 毫升；(40–<60 公斤)：每天两次，每次 5 毫升；(≥60 公斤)：每天两次，每次 6 毫升。剂量调整：参见完整标签。

【警告/注意事项】

血液学变化风险。开始用药前应获取基线血小板、甘油三酯。如果血小板 <150×10 9 /L：不要开始用药。前 2 个月每 2 周监测一次血细胞计数，前 3 个月每月监测一次，之后每 3 个月监测一次。如果确认血小板减少症，则调整剂量；如果尽管调整剂量，异常情况仍然恶化，则永久停药。在第 1、3 和 6 个月监测甘油三酯，之后每 6 个月监测一次。

如果空腹甘油三酯 >300mg/dL，则调整剂量；如果干预后水平仍然升高，则停药。如果出现胃肠道紊乱，则考虑使用止吐药或止泻药。如果出现中度或重度腹泻，则调整剂量；如果症状持续存在，则停药。室性心律失常（包括尖端扭转型室性心动过速）、先天性长 QT 综合征、冠状动脉疾病、电解质紊乱风险较高的人应避免使用。

潜在心脏病或同时服用延长 QT 时间的药物：在开始用药时、用药期间以及出现临床指征时采集心电图。如果 QTc 间隔 >500 毫秒或与基线相比的变化 >60 毫秒，则停止用药。肝功能不全。怀孕。哺乳期母亲。

【不良反应】

腹泻、腹痛、血小板减少、恶心/呕吐、高甘油三酯血症、发热；血红蛋白降低、中性粒细胞减少。

【贮藏】

在20°C至25°C下储存，允许在15°C至30°C范围内波动。请勿冷冻。直立储存。在首次开瓶后60天内丢弃任何未使用的Duvyzat。

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