美国食品药品管理局（FDA）已接受优先审查二氮嗪胆碱缓释剂（DCCR）的新药申请（NDA），用于治疗经基因确诊患有多食症的普拉德-威利综合症（PWS）的成人和4岁以上儿童。

这项研究的产品是二氮嗪胆碱（二氮嗪的结晶盐）的缓释片剂。对于患有普拉德-威利综合征的患者，DCCR 有望通过激活下丘脑中的三磷酸腺苷敏感钾通道来减少食欲过盛。

该 NDA 得到了 3 期临床开发计划的数据支持，该计划包括 4 岁及以上经基因确诊患有 PWS 的患者。在双盲、安慰剂对照的 DESTINY PWS 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03440814）中，研究参与者被随机分配每天口服一次 DCCR（n=82）或安慰剂（n=42）。

主要终点是使用嗜食症问卷 (Hyperphagia Questionnaire) 测量从基线到第 13 周的嗜食症变化，该问卷旨在测量与食物有关的关注和行为的症状。虽然根据整个队列的结果，该试验未达到主要终点，但结果显示 DCCR 显著改善了基线时嗜食症较严重的患者的嗜食症。还观察到身体成分显著改善。

在开放标签扩展研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03714373）中，参加 DESTINY PWS 试验的患者在接受 DCCR 治疗 1 年后接受评估。结果显示，DCCR 与暴食症和 PWS 相关行为（例如焦虑、强迫性、思维紊乱、攻击性/破坏性行为）的显著改善有关。

Soleno 首席执行官医学博士 Anish Bhatnagar 表示：“PWS 是一种毁灭性的罕见疾病，对患者及其家人的生活产生重大影响。FDA 接受我们的 NDA 是一个重要的里程碑，将我们的申请指定为优先审查再次证明了 FDA 将 PWS 视为一种严重疾病。

关于 DCCR（二氮嗪胆碱）缓释片

DCCR 是一种新型的专利缓释剂型，含有二氮嗪胆碱（二氮嗪的结晶盐），每日服用一次。数十年来，母体分子二氮嗪已用于治疗新生儿、婴儿、儿童和成人的几种罕见疾病，数千名患者，但未获准用于治疗 PWS。Soleno 构想并建立了广泛的专利保护，用于治疗 PWS 患者的二氮嗪、二氮嗪胆碱和 DCCR。DCCR 开发计划得到了五项已完成的健康志愿者 1 期临床研究和三项已完成的 2 期临床研究的数据支持，其中一项研究对象是 PWS 患者。在 PWS 3 期临床开发计划中，DCCR 显示出有望解决 PWS 的标志性症状——暴食症，以及其他几种症状，如攻击性/破坏性行为、脂肪量和其他代谢参数。

处方药用户付费法案已指定该申请的目标日期为 2024 年 12 月 27 日。DCCR 此前已获得FDA 的突破性药物、孤儿药和快速通道资格。

参考来源：‘Soleno Therapeutics announces US FDA acceptance for filing and Priority Review of NDA for DCCR (diazoxide choline) extended-release tablets in Prader-Willi syndrome. News release. Soleno Therapeutics. August 27, 2024.‘

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