美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Vigafyde ™，一种即用型氨己烯酸口服溶液制剂。Pyros 联合创始人兼首席执行官迈克尔·史密斯 (Michael Smith) 表示：“VIGAFYDE™ 的获批标志着这是十五年来首个用于治疗婴儿痉挛的新药，凸显了我们坚定不移地致力于支持面临这一严峻疾病的家庭。”

与其他维加巴特林产品相比，Vigafyde 是一种含有 100mg/mL 维加巴特林的浓缩溶液，与其他维加巴特林产品相比，需要的体积更小才能获得相同的剂量（例如，目前可用的维加巴特林口服溶液产品的最终浓度为 50mg/mL）。在开具处方、配药和给药之前，验证维加巴特林产品的强度和剂量非常重要。

与其他维加巴特林产品类似，Vigafyde 的处方信息中包含与永久性视力丧失风险相关的黑框警告。由于存在这种风险，该药物只能通过名为维加巴特林风险评估和缓解策略 (REMS) 计划的限制性分销计划获得。

关于婴儿痉挛

婴儿痉挛 (IS) 是一种罕见的严重癫痫，通常发生在 1 岁以下的儿童中。婴儿痉挛可能表现为细微但重复的动作，经常被忽视或误诊。IS 可能导致长期永久性问题，例如持续癫痫发作、其他形式的癫痫、自闭症谱系障碍和发育问题。美国神经病学学会对 IS 的治疗进行了系统性审查，并得出结论，成功治疗 IS 可以改善长期预后。

关于 Vigabatrin

维加巴特林是一种用于治疗婴儿痉挛的药物，旨在抑制 GABA 转氨酶，从而增加大脑中的 γ-氨基丁酸 (GABA) 水平。这种释放被认为可以通过调节神经元兴奋性来增强患者的癫痫控制。维加巴特林的作用机制强调了其在治疗癫痫症中的重要性。其影响可能超出癫痫管理的范围，新兴研究表明，它在减轻与某些癫痫综合征相关的神经发育并发症方面具有潜在益处。

维加巴特林 REMS

美国 FDA 已批准一个适用于所有维加巴特林产品的单一共享系统风险评估和缓解策略 (REMS)，称为维加巴特林 REMS。该策略由 FDA 授权，旨在确保患者和医疗保健提供者在开始治疗前做出明智的风险收益决策，并确保在整个治疗过程中正确使用维加巴特林。

医疗保健提供者必须获得 Vigabatrin REMS 认证才能开具 VIGAFYDE™ 处方，患者必须加入 Vigabatrin REMS 才能接受 VIGAFYDE™。一旦获得认证和加入，处方者和患者将继续留在 Vigabatrin REMS 中，无需重新认证或重新加入。

适应症

VIGAFYDE™（氨己烯酸）适用于单一疗法治疗 1 个月至 2 岁小儿患者的婴儿痉挛，对于该类患者来说，潜在益处大于潜在视力丧失的风险。

Vigafyde 是一种薄荷味口服溶液，装在 150 毫升的瓶子里。该产品预计将于 2024 年下半年上市。可通过Pyros Total Care ™计划获取更多处方信息。

参考来源：‘Pyros Pharmaceuticals announces FDA approval of Vigafyde™ (vigabatrin) as the first and only ready-to-use vigabatrin oral solution. News release. Pyros Pharmaceuticals. June 17, 2024. Accessed June 18, 2024. ’

温馨提示：以上资讯由登越药业整理编辑(如有错漏，请帮忙指正)，只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。