美国食品药品监督管理局 (FDA) 已加速批准 Retevmo (selpercatinib) 用于治疗 2 岁及以上的儿科患者：

1.经 FDA 批准的检测检测出转染过程中发生重排 ( RET ) 突变的晚期或转移性髓样甲状腺癌 (MTC) ，需要全身治疗；

2.经 FDA 批准的检测检测出患有RET基因融合的晚期或转移性甲状腺癌，需要全身治疗且对放射性碘有抵抗力（如果放射性碘适用）；以及

3.经 FDA 批准的检测检测出具有RET基因融合的局部晚期或转移性实体肿瘤，这些肿瘤在先前的全身治疗中或之后出现进展或没有令人满意的替代治疗选择。

Retevmo是一种选择性RET激酶抑制剂，此前仅获批用于治疗 12 岁及以上的RET突变型 MTC 和RET融合阳性甲状腺癌患者，以及其他RET融合阳性实体瘤的成年人。

此次扩大批准是基于开放标签的 1/2 期 LIBRETTO-121 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03899792 ），该试验评估了 selpercatinib 对患有晚期RET激活实体瘤的儿童和年轻成人患者的作用。研究参与者每天两次口服 92mg/ m selpercatinib ，直至病情进展、出现不可接受的毒性或其他停止治疗的原因。主要疗效人群包括 25 名年龄在 2 至 20 岁之间的患者。

结果显示，经盲法独立审查委员会确定的确认总体缓解率 (ORR) 为 48% (95% CI, 28-69)。中位缓解持续时间 (DOR) 未达到 (95% CI, 无法评估 [NE], NE)；92% 的缓解者缓解持续时间为 12 个月。

在 14 名RET突变型 MTC患者中，已确认的 ORR 为 43%（95% CI，18-71），其中 7% 的患者获得完全缓解，36% 的患者获得部分缓解。中位 DOR 未达到（95% CI，NE，NE）；100% 的缓解者缓解持续时间至少为 12 个月，67% 的缓解持续时间至少为 18 个月。

在10例RET融合阳性甲状腺癌患者中，已证实的ORR为60%（95%CI，26-88），其中30%的患者获得完全缓解，30%的患者获得部分缓解。中位DOR未达到（95%CI，NE，NE）；83%的缓解者缓解持续至少12个月，50%的缓解持续至少18个月。

疗效分析还包括 1 名对治疗无反应的 局部晚期难治性RET融合阳性恶性神经鞘瘤患者。

试验中包括 1 名患有股骨头骨骺滑脱/股骨上端骨骺滑脱 (SCFE/SUFE) 的青少年。接受 selpercatinib 治疗的儿科患者应监测是否有 SCFE/SUFE 症状，并进行适当治疗。

报告的最常见不良反应是肌肉骨骼疼痛、腹泻、头痛、恶心、呕吐、COVID-19、腹痛、疲劳、发热和出血。最常见的 3 级或 4 级实验室异常是钙、血红蛋白和中性粒细胞减少。

Retevmo 目前以胶囊形式提供，剂量强度为 40 毫克和 80 毫克。一种新的片剂配方也已获批，剂量强度为 40 毫克、80 毫克、120 毫克和 160 毫克。2 至 12 岁以下儿科患者的推荐剂量基于体表面积。

参考来源：‘US Food and Drug Administration. FDA grants accelerated approval to selpercatinib for pediatric patients two years and older with RET-altered metastatic thyroid cancer or solid tumors. May 29, 2024.’

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