美国食品药品监督管理局（FDA）已授予阿塞西普突破性疗法认定，用于治疗免疫球蛋白 A 肾病 (IgAN)。

该认定基于 2b 期 ORIGIN 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04716231）的数据，该试验评估了阿塞西普（一种 BAFF（B 细胞活化因子）/APRIL（一种增殖诱导配体）双重抑制剂）在 116 名患有 IgAN 并持续存在蛋白尿的患者（尽管已服用最大耐受剂量的肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂至少 12 周）中的疗效和安全性。

研究参与者被随机分配接受阿塞西普 150 毫克、75 毫克、25 毫克或安慰剂皮下注射，每周一次，共 36 周。研究结果显示，阿塞西普治疗达到了主要终点，即在第 24 周，与安慰剂组相比，尿蛋白与肌酐比 (UPCR) 显著降低了 25%（联合阿塞西普组降低了 31%，安慰剂组降低了 8%）。

试验还达到了其关键的次要终点，即第 36 周时阿塞西普组的 UPCR 降低 34%，而安慰剂组则增加 2%。此外，阿塞西普与第 36 周估计肾小球滤过率 (eGFR) 稳定相关，而安慰剂组则下降（几何平均治疗差异为 11%；估计绝对差异为 5.7mL/min/1.73m 2）。阿塞西普和安慰剂治疗组的安全性相当。

Vera Therapeutics 创始人兼首席执行官 Marshall Fordyce 医学博士表示：“我们很高兴 FDA 认定阿塞西普在 IgAN 治疗中的累积临床数据可能显示，与现有疗法相比，阿塞西普在肾功能（以 eGFR 衡量）方面有显著改善，我们相信阿塞西普有潜力成为患者的变革性治疗方法。今年晚些时候，我们计划公布 2b 期 ORIGIN 试验的长期 96 周结果，预计 2025 年上半年将公布关键3 期 ORIGIN 3 试验的主要终点结果，预计这些结果将支持提交阿塞西普在 IgAN 治疗中的监管批准。”

参考来源：‘Vera Therapeutics receives US FDA Breakthrough Therapy designation for atacicept in immunoglobulin A nephropathy (IgAN). News release. Vera Therapeutics. May 28, 2024.’

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