Agomab Therapeutics NV (“Agomab”) 宣布，该公司吸入式 ALK5 小分子抑制剂 AGMB-447 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的孤儿药资格。Agomab 正在第 1 阶段临床试验 ( NCT06181370 ) 中评估 AGMB-447 作为特发性肺纤维化 (IPF) 的潜在治疗方法。

IPF 的特征是肺部僵硬，这是由于纤维化、疤痕状组织堆积导致的，从而导致呼吸困难。AGMB-447 旨在通过抑制肺部的激活素受体样激酶 (ALK5) 受体来阻断转化生长因子-β (TGF-β) 促纤维化信号传导。

一项双盲、随机、安慰剂对照的1期研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT06181370）正在健康参与者和 IPF 患者中评估通过雾化器给药的 AGMB-477 的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。

Agomab Therapeutics 首席医疗官 Philippe Wiesel 表示：“获得 FDA 的孤儿药资格进一步证明 AGMB-447 的作用机制有可能为 IPF 患者带来有意义的治疗益处。随着我们正在进行的首次人体 1 期试验的进展，我们期待评估 AGMB-447 在健康受试者和 IPF 患者中单次递增剂量和多次递增剂量评估的数据。”

关于AGMB-447

1.AGMB-447 是一种研究药物，尚未获得任何监管机构的批准，其疗效和安全性尚未确定。

2.AGMB-447 是一种小分子肺限制性 ALK5(或 TGFBRI)抑制剂，用于治疗特发性肺纤维化(IPF)和其他纤维化呼吸系统疾病。

3.IPF 是一种毁灭性疾病，影响着美国100,000 名患者)。

4.IPF 的特征是肺部出现不受控制的纤维化、疤痕状组织堆积。

5.结果，纤维化的肺变得僵硬，从而阻碍呼吸并减少血液中吸入氧气的吸收。

6.尽管可以进行一些药物治疗，但如果不进行肺移植，确诊后的平均生存期只有三至五年。

7.TGFB 是已知的 IPF 纤维化主要调节剂，初步临床数据支持针对该通路进行治疗。

8.AGMB-447 专门设计用于仅在肺部有效且安全地抑制 ALK5，因为它通过血浆中的水解快速代谢，从而防止临床相关

FDA 的孤儿药资格授予用于治疗或预防影响少于 200,000 人的罕见疾病或病症的药物。

参考来源：‘Agomab receives FDA Orphan Drug designation for AGMB-447 in idiopathic pulmonary fibrosis. News release. Agomab Therapeutics NV. June 6, 2024.’

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