美国食品药品监督管理局（FDA）已授予他非诺喹孤儿药资格，用于治疗急性巴贝斯虫病。巴贝斯虫病是一种由微小寄生虫巴贝斯虫引起的传染病。这种寄生虫主要通过黑腿蜱（鹿蜱）叮咬传播，感染红细胞，可能导致溶血性贫血。这种感染对老年人和免疫功能低下者来说可能是致命的。

塔芬诺喹是一种 8-氨基喹啉，已被证明具有广谱抗原生动物寄生虫活性。该药物目前以Arakoda品牌名获批用于预防疟疾。

60 Degrees Pharmaceuticals 和波士顿塔夫茨医学中心将开展一项双盲、随机、安慰剂对照的 2 期试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT06207370），以评估他非诺喹治疗急性巴贝斯虫病的安全性和有效性。该研究预计将于 2024 年 6 月 13 日开始招募，将至少包括 24 名住院的巴贝斯虫病患者。

研究参与者将被随机分配接受他非诺喹或安慰剂的口服治疗，每天一次，持续 4 天。这些患者还将接受标准的抗菌治疗方案。

研究的主要终点是巴贝斯虫病以下所有症状达到持续临床缓解的时间：出汗、关节疼痛、咳嗽、食欲不振、肌肉疼痛、头痛、发冷或颤抖、发热或发烧、恶心、疲劳和呕吐。达到持续临床缓解的时间将是患者首次自我报告相对于开始使用他非诺喹或安慰剂治疗后 7 天内没有出现这些症状的日期。

60 Degrees Pharmaceuticals 首席执行官 Geoff Dow 博士表示：“最近对他非诺喹的动物研究结果显示，该药物在治疗急性巴贝斯虫病的人类患者方面具有令人兴奋的潜力。FDA 授予他非诺喹治疗急性巴贝斯虫病的孤儿药资格，证实了人们对传染病专家日益增长的额外治疗选择的需求，这种治疗选择可用于治疗这种非常严重、可能危及生命的疾病。我们期待在未来几个月内看到我们的临床试验计划的结果，并期待确保他非诺喹在急性巴贝斯虫病治疗领域的次要适应症。”

参考来源：‘60 Degrees Pharmaceuticals receives FDA Orphan Drug designation for tafenoquine for treatment of patients with acute babesiosis. News release. 60 Degrees Pharmaceuticals. June 11, 2024. Accessed June 12, 2024.’

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