6月14日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准 BLINCYTO ® (blinatumomab) 用于治疗巩固期 CD19 阳性费城染色体阴性 B 细胞前体急性淋巴细胞白血病 (B-ALL) 的成人和儿童一个月或一个月以上的患者，无论可测量的残留疾病 (MRD) 状态如何。

此次批准是 BLINCYTO 的第三个适应症，主要基于 ECOG-ACRIN 癌症研究组领导的 3 期 E1910 临床试验，该试验研究了接受诱导后巩固治疗的新诊断的费城染色体阴性 B 细胞淋巴细胞淋巴瘤患者，旨在深化缓解以获得持久反应。研究结果表明，与单纯化疗相比，BLINCYTO 加入多期巩固化疗显示出更好的总生存期 (OS)。BLINCYTO 联合化疗组 (n=112) 的 3 年 OS 为 84.8%，化疗组 (n=112) 的 3 年 OS 为 69%，OS 风险比为 0.42。中位随访期为 4.5 年，BLINCYTO 联合化疗组的 5 年 OS 为 82.4%，化疗组为 62.5%。

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院和艾布拉姆森癌症中心血液肿瘤学教授、ECOG-ACRIN 白血病委员会主席兼研究研究员Selina M. Luger医学博士表示：“在 E1910 研究中，blinatumomab 降低了死亡风险，并显著提高了总体生存率。此次批准重新定义了 B-ALL 患者的治疗标准，为他们提供了比单纯标准化疗更有效的治疗选择。”

E1910 研究的设计和实施独立于行业。ECOG-ACRIN 在美国国立卫生研究院 (NIH) 下属的国家癌症研究所 (NCI) 的公共资金资助下赞助了该试验。其他 NCI 资助的网络组织也参与了这项研究。此外，安进还通过 NCI 合作研究与开发协议提供了 BLINCYTO 和支持。

关于急性淋巴细胞白血病 (ALL)

ALL 也称为急性淋巴细胞白血病，是一种快速生长的血癌，在骨髓中发展，有时会扩散到身体的其他部位，包括淋巴结、肝脏、脾脏和中枢神经系统。ALL 是一种罕见疾病，2023 年美国诊断出 6,540 例新病例，影响儿童和成人。B -ALL 始于未成熟细胞，这些细胞通常会发育成 B 细胞淋巴细胞，B 细胞淋巴细胞是在骨髓中生长的白细胞。 B-ALL 是最常见的 ALL 类型，约占成人病例的 75% 。

关于 BLINCYTO ®  (blinatumomab)

BLINCYTO 是全球首个获批的 BiTE ®免疫肿瘤疗法，靶向 B 细胞上的 CD19 表面抗原。BiTE ®分子通过使 T 细胞（一种能够杀死被视为威胁的其他细胞的白细胞）接触癌细胞，帮助人体免疫系统检测和靶向恶性细胞，从而对抗癌症。通过将 T 细胞带到癌细胞附近，T 细胞可以注入毒素并引发癌细胞死亡（凋亡）。目前正在研究 BiTE ®免疫肿瘤疗法治疗多种癌症的潜力。

BLINCYTO 获得美国 FDA 突破性疗法认定和优先审查资格，并在美国获批用于治疗：

1.处于多阶段治疗巩固期的 CD19 阳性费城染色体阴性 B 型 ALL成人和一个月以上的儿童患者。

2.成人和一个月或一个月以上的儿童患者中，第一次或第二次完全缓解且 MRD 大于或等于 0.1% 的 CD19 阳性 B-ALL。

3.成人和一个月或以上的儿科患者的复发或难治性 CD19 阳性 B-ALL。

在欧盟 (EU)，BLINCYTO 被批准作为单一疗法用于治疗以下疾病：

1.患有费城染色体阴性 CD19 阳性复发或难治性 B-ALL 的成年人。患有费城染色体阳性 B-ALL 的患者应已接受至少两种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗但未获治疗，并且没有其他治疗选择。

2.患有费城染色体阴性 CD19 阳性 B-ALL的成年人，处于第一次或第二次完全缓解期，且 MRD 大于或等于 0.1%。

3.1 岁或以上的费城染色体阴性 CD19 阳性 B 型急性淋巴细胞白血病 (B-ALL) 儿童患者，在接受至少两种先前疗法后出现难治性或复发，或在接受先前异基因造血干细胞移植后出现复发。

4.作为巩固治疗的一部分，1 岁或以上患有高风险首次复发费城染色体阴性 CD19 阳性 B-ALL 的儿科患者。

适应症

BLINCYTO ®（blinatumomab）适用于治疗患有以下疾病的成人和一个月以上儿童患者的 CD19 阳性 B 细胞前体急性淋巴细胞白血病 (ALL)：

1.多期化疗巩固期的费城染色体阴性疾病。

2.第一次或第二次完全缓解时微小残留病灶 (MRD) 大于或等于 0.1%。

3.复发或难治性疾病。

参考来源：National Cancer Institute. Available at: https://seer.cancer.gov/statfacts/html/alyl.html. Accessed on February 8, 2024.

温馨提示：以上资讯来源于网络，由登越药业整理编辑(如有错漏，请帮忙指正)，只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。