百时美施贵宝公司6月13日宣布，其酪氨酸激酶抑制剂 Augtyro（repotrectinib）获得FDA加速批准，用于治疗 NTRK 阳性、局部晚期或转移性实体瘤。

根据新适应症，Augtyro 可用于治疗初次治疗后病情恶化的 12 岁及以上患者。该公司表示，Augtyro 还可用于治疗没有令人满意的替代疗法的患者或可能因手术切除而出现“严重发病率”的患者。

根据 FDA 的加速途径，为了保持 Augtyro 的批准，BMS 将需要进行一项确认性研究，以验证该药物在该适应症和患者群体中的临床益处。

BMS 医学肿瘤学高级副总裁 Nick Botwood 在一份声明中称 Augtyro 的批准是一个“里程碑”，“有助于解决这一尚未满足的需求领域”，并强调该药物“对更多跨多个基因标记人群的临床价值”。

Botwood 表示：“此前，FDA 尚未批准针对 NTRK 阳性癌症的治疗方案，该方案在未接受过 TKI 治疗和接受过 TKI 治疗的实体瘤患者中均未进行过研究。”他指出，Augtyro 现在可以为这些患者提供有效的治疗选择。

FDA 批准 Augtyro 是基于 I/II 期 TRIDENT-1 试验的数据，该试验招募了之前接受过 TKI 治疗的患者和未曾使用过此类药物的患者。该研究共涉及 15 种不同类型的癌症。

研究结果显示，Augtyro 在未接受 TKI 治疗的患者中实现了 58% 的确认客观缓解率 (cORR)，其中 15% 为完全缓解 (CR)。在分析时，该患者亚组的中位缓解持续时间尚未达到。在接受 TKI 治疗的患者中，Augtyro 实现了 50% 的 cORR，中位缓解持续时间为 9.9 个月。这些患者中没有一人达到 CR。

安全性方面，TRIDENT-1试验中7%的患者因副作用而停止Augtyro治疗，3.5%接受治疗的患者出现导致死亡的毒性反应，致命不良事件包括肺炎、心脏骤停、心力衰竭和呼吸衰竭。

Augtyro是一种口服药物，其作用原理是抑制 ROS1 原癌基因和一系列酪氨酸激酶，阻断含有 ROS1 结构域的融合蛋白。这种作用机制使 Augtyro 能够破坏信号级联，否则会导致癌细胞过度增殖。

该药物于 2023 年 11 月首次获批用于治疗 ROS1 阳性晚期或转移性非小细胞肺癌。

参考来源：‘https://www.biospace.com/article/bms-augtyro-wins-fda-accelerated-approval-for-ntrk-positive-solid-tumors/’

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