周一，FDA 外周和中枢神经系统药物咨询委员会以 11 票对 0 票一致通过了礼来公司的阿尔茨海默病治疗药物 donanemab。顾问小组不仅确定 donanemab 是治疗轻度认知障碍和轻度痴呆症的阿尔茨海默病的有效药物，而且其益处大于风险。

斯坦福大学运动障碍中心神经科学主任凯瑟琳·波斯顿投了赞成票，因为她认为各亚组临床数据和生物标志物数据“令人信服地证明了其效果”，她在招生委员会投票中表示。  

去年，百健的 Leqembi 获得批准，成为首个真正针对该疾病疑似潜在病因（即β淀粉样斑块）的治疗选择。FDA 此前曾加速批准卫材和百健的 Aduhelm，但该批准引发了对该药有效性的争论，最终导致该药停产。与此同时，Leqembi 在起步缓慢之后开始为百健带来利润。该治疗药物在 2024 年第一季度创造了 1900 万美元的销售额，较 2023 年最后三个月的 700 万美元大幅增长。

Donanemab 也是一种抗淀粉样蛋白疗法，将成为 Leqembi 的直接竞争对手。Jefferies 的一份分析师报告指出，如果 donanemab 获得批准，那么市场上同时拥有两家公司对礼来和百健来说可能从长远来看是有利的。

杰富瑞报告称：“我们相信，市场上拥有两家公司对 Biogen 和 Eli Lilly 来说是双赢的，因为两家公司将更加努力、更有力地倡导中心增加对建设基础设施和分配更多资源的投资，同时也会推动更多的患者和医生教育。”

并非毫无顾虑

尽管 ADCOMM 的决定对礼来有利，但 FDA对该药物的有效性和安全性提出了一些疑问。该机构简报文件中主要关注的问题之一是礼来对其综合阿尔茨海默病评分量表 (iADRS) 的使用。礼来开发了该量表，根据美国国立卫生研究院的说法，该量表结合了两种公认的评估阿尔茨海默病的指标的得分。然而，FDA 表示，donanemab 试验最初设计了一个不同的终点，该终点在研究过程中发生了变化，该机构在 2021 年表示不同意使用 iADRS。

简报文件还批评了礼来公司使用 tau 蛋白水平来决定哪些人参与研究的做法。tau 蛋白水平为零或极低的患者被排除在外，FDA 要求委员会评估数据和“基于 tau PET 成像的亚组有效性”。

Adcomm 讨论了 tau，但最终它对投票没有产生重大影响。Adcomm 成员、威斯康星州阿尔茨海默病研究中心高级教授 Cynthia Carlsson 在赞成票中表示，她认为 tau 分析“没有必要”，因为它“对科学有效性没有任何明显影响”，并补充说，使用 tau 来确定哪些患者有资格接受 donanemab 治疗会成为准入障碍。

几位委员会成员确实指出，缺乏关于非裔美国人和西班牙裔等代表性不足的群体以及唐氏综合症患者和常染色体显性阿尔茨海默病患者的数据。委员会成员表示，需要更多信息来了解 donanemab 对这些人群的影响。  

参考来源：https://www.biospace.com/article/adcomm-votes-unanimously-for-lilly-s-alzheimer-s-treatment-donanemab/.

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