FDA批准lisocabtagene maraleucel (Breyanzi; liso-cel) 用于治疗已接受过至少两线全身治疗（包括布鲁顿酪氨酸激酶 (BTK) 抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤成年患者。该疗法现已获批用于治疗

百时美施贵宝在一份新闻稿中宣布，FDA批准lisocabtagene maraleucel (Breyanzi; liso-cel) 用于治疗已接受过至少两线全身治疗（包括布鲁顿酪氨酸激酶 (BTK) 抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤成年患者。该疗法现已获批用于治疗4种非霍奇金淋巴瘤亚型，包括大B细胞淋巴瘤、复发或难治性滤泡性淋巴瘤以及复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤。

Lisocabtagene maraleucel 是一种针对 CD19 的嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法。该疗法获批用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤是基于 TRANSCEND-NHL-001 研究 ( NCT02631044 ) 中的一组参与者的数据，该研究显示该疗法在18个月内显示出快速且持久的缓解率，以及与其他临床试验相似的一致安全性。

“复发或难治性套细胞淋巴瘤的治疗进展甚微，每次复发后患者的预后都会恶化，通常会给他们带来沉重的疾病负担，难以获得深度和持久的反应，”该试验的首席研究员、德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心淋巴瘤和骨髓瘤系 Puddin Clarke 特聘教授 Michael Wang 医学博士在一份新闻稿中表示。“ Breyanzi 的获批提供了一种重要的新型 CAR-T 治疗选择，具有高持久反应率和一致的安全性，这对于目前治疗这种恶性疾病的选择有限的患者至关重要。”

TRANSCEND-NHL-001是一项开放标签、多中心、关键性、单臂、无缝设计的1期试验，旨在确定 lisocabtagene maraleucel 在复发或难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性，包括弥漫大 B 细胞淋巴瘤、高级别 B 细胞淋巴瘤、原发性纵隔 B 细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤 3B 级和套细胞淋巴瘤。

该研究纳入了 104 名接受白细胞分离术的复发或难治性套细胞淋巴瘤患者，其中 73% 年龄在 65 岁或以上。既往治疗的中位数范围为 3，69% 的患者患有难治性疾病，53% 的患者患有 BTKi 难治性疾病，23% 的患者患有 TP53 突变，8% 的患者患有继发性中枢神经系统淋巴瘤。在 104 名患者中，88 名接受了靶剂量水平 (DL) 为 50 × 106 (DL1) 或 100 × 106 (DL2) 嵌合抗原受体阳性 T 细胞的治疗。

主要研究结果包括治疗相关不良事件、剂量限制性毒性和总体反应率。次要结果包括完全反应率、反应持续时间和无进展生存期。该研究的主要分析结果发表在《临床肿瘤学杂志》上。

研究人员发现，lisocabtagene maraleucel 的总体缓解率为 83.1%，完全缓解率为 72.3%。中位缓解持续时间为 15.7 个月，无进展生存期为 15.3 个月。在安全性分析中，最常见的 3 级或以上不良事件是中性粒细胞减少症、血小板减少症和贫血。此外，61% 的患者报告出现细胞因子释放综合征，31% 的患者报告出现神经系统事件，40% 的患者报告出现长期血细胞减少症。

淋巴瘤研究基金会首席执行官梅根·古铁雷斯 (Meghan Gutierrez) 在一份新闻稿中表示：“Breyanzi 的获批为复发或难治性 MCL 患者带来了新的 CAR-T 细胞治疗选择。”  “治疗方面的每一次进步都代表着改善患者治疗效果的重要进展，这一消息在此基础上，为目前治疗选择有限的患者提供了一种具有变革性的新治疗方法。”

复发或难治性套细胞淋巴瘤是一种罕见且具有侵袭性的成熟 B 细胞非霍奇金淋巴瘤。这种疾病约占西方国家成人非霍奇金淋巴瘤的 7%，长期生存率较低，10 年总生存率在 55% 至 60% 之间。

参考来源：‘U.S. Food and Drug Administration Approves Bristol Myers Squibb’s Breyanzi as a New CAR T Cell Therapy for Relapsed or Refractory Mantle Cell Lymphoma. News Release. Bristol Myers Squibb. May 30, 2024. Accessed May 30, 2024.’

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