美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 NEU-001 孤儿药资格 (ODD) 和罕见儿科疾病资格 (RPDD)，NEU-001 是一种利用神经营养生长因子的新型组合疗法，用于治疗先天性巨结肠 (HD)。

该治疗的目的是为患有该疾病的新生儿患者提供一种侵入性较小的非手术治疗选择。

关于先天性巨结肠 (HD)

先天性巨结肠是一种危及生命的先天性胃肠道疾病，由下消化道部分神经细胞缺失引起。据 Neurenati Therapeutics 称，约 80% 的新生儿患者在出生后 4 周内被诊断出患有此病。

根据无神经节肠段的长度，该病可分为两种类型：短段，这是最常见的类型，仅包含直肠乙状结肠；长段，其中肠段延伸到乙状结肠之外，有时在某些患者中延伸到与升结肠的交界处。患有此病可导致严重便秘、炎症、细菌易位到血液中、败血症和过早死亡。

关于NEU-001

NEU-001 是一种新型联合疗法，利用神经营养生长因子治疗先天性巨结肠患者。这是一种前所未有的、一生一次的治疗方法，通过直肠内给药来再生先天性巨结肠新生儿的肠神经系统。该治疗旨在恢复出生后的胃肠道 (GI) 蠕动，因此无需进行目前的标准治疗——拉直手术。

由于这种手术是一种侵入性且昂贵的非治愈性手术，通常伴有严重的并发症，因此需要其他强度较低的治疗方法。目前，NEU-001 正在开展一项新药临床前研究计划，计划在 2026 年上半年末启动首次人体试验。

ODD 加快了 NEU-001 的开发，同时提供了几项关键优势，包括合格临床试验的税收抵免、FDA 用户费用豁免，以及如果该药物获得上市许可，则有资格获得 7 年的上市独占权。此外，RPDD 还授予针对主要影响儿童的严重或危及生命的疾病的疗法。上市许可后，NEU-001 可能有资格获得罕见儿科疾病优先审查券 (PRV)，这可以加快 FDA 审查流程，为未来的上市申请提供重大战略优势。

参考来源：‘ Businesswire. The US FDA Grants Both Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations to NEU-001 of Neurenati for the Treatment of Hirschsprung Disease. March 4, 2025. Accessed March 5, 2025.’

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