美国食品药品监督管理局（FDA）批准了 remestemcel-L-rknd（Ryoncil，Mesoblast，Inc.），这是一种同种异体骨髓间充质基质细胞 (MSC) 疗法，用于治疗 2 个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGVHD)。Ryoncil 是首个获得 FDA 批准的 MSC 疗法。

此项批准得到了 3 期 GVHD001/002 临床试验数据的支持。美国 20 个中心对 54 名患有 SR-aGVHD 的儿科患者进行了评估，其中 89% 的患者患有 C/D 级疾病。

试验达到了其主要终点，即第 28 天总体反应 (OR)，分别为 70.4% 和 45% ( P =.0003)。第 28 天的 OR 被认为高度可预测到第 100 天的生存率提高，第 28 天 OR 为 87%，而未达到第 28 天 OR 的患者为 47% ( P =.0001)。

西奈山急性移植物抗宿主病国际联盟 (MAGIC) 的儿科患者匹配对照组也接受了最佳可用疗法，用于比较。Remestemcel-L 导致第 28 天 OR 更高，分别为 70% 和 43%，第 100 天生存率更高，分别为 74% 和 57%。使用匹配倾向评分，67% 接受 remestemcel-L 治疗的高危疾病患者在第 28 天达到 OR，并在 180 天后存活，而接受最佳可用疗法的 MAGIC 组患者中只有 10% 存活。

国际血液和骨髓移植研究中心开展的一项 4 年生存率研究也发现，remestemcel-L 的生存优势是持久的，6 个月生存率为 67%，1 年生存率为 63%，2 年生存率为 51%，4 年生存率为 49%。在最佳可用疗法下，患者的预期 2 年生存率为 25% 至 38%。

2023 年 8 月，  FDA向该生物制品许可申请 (BLA) 发出了完整回复函 (CRL)。CRL指出，没有足够的数据支持批准。FDA 还要求 remestemcel-L 的赞助商 Mesoblast 在重新提交 BLA 之前解决与化学、制造和控制 (CMC) 相关的持续问题。

Mesoblast 宣布对高风险成人进行一项对照研究以满足 FDA 的要求，2024 年 3 月，FDA 决定有足够的证据重新提交 BLA。Mesoblast于 2024 年 7 月 8 日重新提交了 BLA。新的文件还解决了剩余的 CMC 问题。

参考来源：‘FDA approves remestemcel-L-rknd for steroid-refractory acute graft versus host disease in pediatric patients. News release. FDA. December 18, 2024. Accessed December 18, 2024.’

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。