处方药使用者付费法案 (PDUFA)日期是指美国食品药品管理局 (FDA) 规定的审查新药申请 (NDA)或生物制品许可申请 (BLA)并最终决定是否批准上市的截止日期。审查期通常为药品申请被该机构接受后的 10 个月。对于优先审查的药品，审查期缩短为申请接受后的 6 个月。

Tabelecleucel 治疗 EBV+ 移植后淋巴增生性疾病

PDUFA 日期：2025 年 1 月 15 日

Epstein-Barr 病毒阳性移植后淋巴增生性疾病 (EBV+ PTLD) 是一种罕见的血液系统恶性肿瘤，可能发生于造血干细胞移植 (HSCT) 或实体器官移植 (SOT) 后的患者。Tabelecleucel 是一种同种异体 EBV 特异性 T 细胞免疫疗法，其作用是靶向和消除 EBV 感染细胞。

FDA 正在审查 3 期 ALLELE 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03394365）的数据，该研究评估了 tabelecleucel 在利妥昔单抗和利妥昔单抗联合化疗失败后的 SOT（SOT 队列）环境中治疗 EBV + PTLD 的疗效和安全性，或利妥昔单抗失败后的 HSCT（HSCT 队列）。

分析包括 43 名患者，其中 14 名来自 HSCT 组，29 名来自 SOT 组。据报道，客观缓解率（主要终点）在 HSCT 组为 50%（95% CI，23-77），在 SOT 组为 52%（95% CI，33-71）。

Datopotamab Deruxtecan 治疗 HR+、HER- 乳腺癌

PDUFA 日期：2025 年 1 月 29 日

FDA 正在审查 datopotamab deruxtecan (Dato-DXd) 的 BLA，用于治疗不可切除或转移性激素受体 (HR) 阳性、人类表皮生长因子受体 2 (HER2) 阴性（免疫组织化学 [IHC] 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/原位杂交 [ISH]-）乳腺癌成人患者，这些患者之前曾接受过不可切除或转移性疾病的全身治疗。

Dato-DXd 是一种专门设计的 TROP2 导向抗体药物偶联物。该申请得到了 3 期 TROPION-Breast01 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05104866）数据的支持，该研究纳入了无法切除或转移性 HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌患者，这些患者已接受过内分泌治疗和至少 1 种全身治疗。

结果显示，与化疗相比，Dato-DXd 治疗可将疾病进展或死亡风险降低 37%（风险比为 0.63；95% CI 为 0.52-0.76；P <.001）。Dato-DXd 组的中位无进展生存期为 6.9 个月，化疗组的中位无进展生存期为 4.9 个月。

Elamipretide 用于治疗 Barth 综合征

PDUFA 日期：2025 年 1 月 29 日

巴特综合征是由tafazzin基因突变引起的，该基因突变会导致心磷脂水平降低，心磷脂是一种对线粒体功能起主要作用的磷脂。Elamipretide 是一种细胞渗透性肽化合物，旨在通过靶向线粒体内膜来改善线粒体功能，在该膜上它可以可逆地与心磷脂结合。

该 NDA 得到了 SPIBA-001 3 期回顾性自然史对照试验的数据支持，该试验将 TAZPOWER 2/3 期研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03098797）的开放标签部分的数据与匹配的自然史对照进行了比较。研究结果表明，elamipretide 达到了主要终点和大多数次要终点，表明 Barth 综合征患者的运动耐受性、力量和心脏功能评估有所改善。

埃拉米普利肽的疗效还基于 TAZPOWER 研究的数据，该研究纳入了 12 名 12 岁及以上的 Barth 综合征男性患者。该试验开放标签扩展部分（第 2 部分）的结果显示，使用埃拉米普利肽治疗后，6 分钟步行测试（主要终点；+95.9 米；P =.024）和 Barth 综合征症状评估量表（-2.1 分；P =.031）均有显著改善。

舒特金用于治疗中度至重度急性疼痛

PDUFA 日期：2025 年 1 月 30 日

Suzetrigine 是一种口服的 NaV1.8 选择性抑制剂，NaV1.8 是一种电压门控钠通道，在周围神经系统的疼痛信号传导中起着关键作用。NDA 得到了两项随机、双盲、安慰剂对照试验的3 期数据支持，这两项试验评估了 Suzetrigine 在腹部整形术（ClinicalTrials.gov 标识符： NCT05558410）和拇囊切除术（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05553366）后的疗效和安全性，以及一项针对患有各种手术和非手术疼痛疾病患者的急性疼痛的单组研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05661734）。

两项 2 期研究为腹部整形术 (ClinicalTrials.gov 标识符： NCT05034952 ) 和拇囊切除术 (ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04977336 )后出现急性疼痛的患者提供了额外的疗效和安全性证据。另一项 2 期试验 (ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05660538 ) 还发现 Nav1.8 抑制剂可显著改善糖尿病周围神经病变患者的疼痛。

AXS-07 用于治疗偏头痛的急性发作

PDUFA 日期：2025 年 1 月 31 日

AXS-07 是一种口服药物，由美洛昔康（一种 COX-2 优先的非甾体抗炎药）和利扎曲普坦（一种 5-HT1B/1D 激动剂）组成。重新提交的申请材料预计将解决FDA 于 2022 年发布的 完整回复函中概述的问题。

关于临床疗效和安全性，该申请包括来自随机、双盲 3 期 MOMENTUM（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03896009）和 INTERCEPT（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04163185）试验的数据，这些试验评估了 AXS-07 对成人偏头痛急性治疗的效果。

两项试验的结果均显示，与使用安慰剂的患者相比，使用 AXS-07 治疗的患者中，有更大比例的患者在 2 小时内摆脱了疼痛，并且最令人烦恼的偏头痛症状。

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。