Rezolute, Inc.（纳斯达克股票代码：RZLT）（“Rezolute”或“公司”），一家致力于开发针对严重未满足需求的罕见疾病的变革性疗法的后期生物制药公司，宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予 ersodetug 孤儿药资格（ODD），用于治疗因肿瘤 HI 引起的低血糖。

肿瘤 HI 是一种罕见疾病，会导致胰岛细胞肿瘤（例如胰岛素瘤）或非胰岛细胞肿瘤（例如肝细胞癌）引起的低血糖。Ersodetug 是一种完全人源单克隆抗体，有望通过与胰岛素受体结合并抵消胰岛素和相关激素（例如胰岛素样生长因子 2 [IGF-2]）引起的过度胰岛素受体激活来改善与肿瘤 HI 相关的低血糖。

孤儿药资格认定得到了临床前药理学研究数据的支持，该研究表明，ersodetug 可以在疾病相关水平上抑制胰岛素和 IGF-2 介导的胰岛素受体信号传导，并且得到了扩大获取计划的积极现实证据的支持。

据 Rezolute 介绍，一项评估 ersodetug 对肿瘤 HI 患者的 3 期注册试验预计将于 2025 年开始。这项随机、双盲、安慰剂对照试验将招募 24 名因肿瘤 HI 导致低血糖控制不佳的患者。

研究的主要终点是自我血糖监测中度和重度低血糖事件的变化。其他疗效结果指标包括总体低血糖事件、连续血糖监测仪监测的低血糖时间、患者报告的生活质量、住院率和血糖需求变化。

Rezolute 首席监管官 Susan Stewart 博士表示：“肿瘤 HI 需要针对性低血糖治疗，以防止严重的不良后果，改善患者的生活质量，并使患者能够继续接受癌症治疗。我们很高兴获得 FDA 的认可，这使我们能够继续开发一种潜在的通用疗法，用于治疗由各种形式的 HI 引起的低血糖。”

关于肿瘤高胰岛素血症 (HI)

肿瘤 HI 是一种罕见疾病，可能由两种不同类型的肿瘤引起：胰岛细胞肿瘤 (ICT) 和非胰岛细胞肿瘤 (NICT)，这两种肿瘤均因胰岛素受体过度激活而导致低血糖。胰岛素瘤是最常见的 ICT 类型，可能通过刺激胰岛素过量产生而导致低血糖。各种不同的 NICT，尤其是肝细胞癌，可通过产生和分泌胰岛素样副肿瘤物质（如 IGF-2）而导致低血糖，这些物质与胰岛素受体结合并激活胰岛素受体。由于肿瘤 HI 的发病率和死亡率很高，因此针对低血糖治疗的新疗法仍存在大量未满足的需求。Ersodetug 已显示出对胰岛素瘤患者的真实益处，临床前研究表明，ersodetug 可以同样抑制 IGF-2 和胰岛素介导的胰岛素受体信号传导。

关于 Ersodetug

Ersodetug 是一种完全人源单克隆抗体，可与胰岛素受体上独特的变构位点结合，以抵消胰岛素和相关物质（如 IGF-2）过度激活胰岛素受体的影响，从而改善高胰岛素血症 (HI) 情况下的低血糖。由于 ersodetug 作用于胰腺下游，因此它有可能普遍有效地治疗由任何形式的 HI 引起的低血糖。

关于 Rezolute, Inc.

Rezolute 是一家后期罕见病公司，专注于显著改善因高胰岛素血症 (HI) 引起的低血糖患者的治疗效果。该公司的抗体疗法 ersodetug 旨在治疗所有形式的 HI，并在临床试验和实际应用中显示出对治疗先天性 HI 和肿瘤 HI 的巨大益处。

参考来源：‘FDA grants Orphan Drug designation to Rezolute’s ersodetug (RZ358) for the treatment of hypoglycemia due to tumor hyperinsulinism. News release. Rezolute. December 3, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。