Vaderis Therapeutics AG (Vaderis) 是一家专注于治疗与血管畸形相关的罕见疾病的临床阶段生物技术公司宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已将变构 AKT 抑制剂 VAD044 指定为治疗遗传性出血性毛细血管扩张症(HHT) 的快速通道产品。

快速通道是 FDA 的一项流程，旨在促进治疗严重疾病和满足未满足的医疗需求的药物的开发和加速审查。FDA 表示，快速通道的目的是让重要的新药更早地送到患者手中。

麻省总医院血液学/肿瘤学 Peggy S. Blitz 特聘教授、美国哈佛医学院医学副教授Hanny Al-Samkari博士评论说：“FDA 决定将 VAD044 指定为治疗 HHT 的快速通道产品，凸显了其有可能成为首个获准治疗这种使人衰弱的遗传疾病的药物。”

HHT 是一种罕见病，是全球第二大最常见的遗传性出血性疾病，经常导致严重的疾病负担、预期寿命缩短和生活质量下降。尽管如此，全球仍未有获批的 HHT 治疗方法。Vaderis 正在开发 VAD044，这是一种口服、每日一次的变构 AKT 抑制剂，是首个专门用于治疗 HHT 的新型疗法。

关于 Vaderis

Vaderis 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发与血管畸形相关的罕见病和孤儿病的治疗方法。大量罕见病使人衰弱，且大多未得到治疗，例如 HHT（遗传性出血性毛细血管扩张症），患者因上游基因突变而导致 AKT 过度激活，从而导致血管过度生长。Vaderis 正在开发 VAD044，这是一种每日口服变构 AKT 抑制剂，已在 HHT 患者中进行临床概念验证研究，目前正处于 12 个月的开放标签扩展阶段。目前尚无药物获准用于治疗 HHT，Vaderis 的目标是成为第一家开发用于治疗 HHT 和其他与血管畸形相关的疾病的药物的公司。

参考来源：‘Vaderis Receives FDA Fast Track Designation for VAD044 for the Treatment of Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia. News provided by Vaderis Therapeutics AG Accessed.November 18, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。