专科制药公司Cumberland Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: CPIX )宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 授予Ifetroban孤儿药资格和儿科罕见病资格，用于治疗与杜氏肌营养不良症 (DMD) 相关的心肌病。Cumberland正在完成FIGHT DMD™ 试验，这是一项多中心、双盲、安慰剂对照的 II 期研究，旨在研究每日一次口服 Ifetroban 对 DMD 患者的药代动力学、安全性和有效性。结果将于今年晚些时候公布。

Cumberland Pharmaceuticals 首席执行官 AJ Kazimi 表示：“对于杜氏肌营养不良症这种影响年轻男孩的毁灭性遗传疾病而言，获得 FDA 授予 Ifetroban 孤儿药和儿科罕见病资格是向前迈出的重要一步。这些资格不仅承认了对有效治疗的迫切需求，还为加速研发提供了重要支持。这些重要的监管里程碑代表着家庭的希望，也为更快、更有效地将变革性药物带给脆弱的患者群体提供了途径。”

美国 FDA 授予罕见儿科疾病认定，以激励针对影响美国不到 20 万名儿童的致命疾病的药物开发。由于这些疾病对药物开发构成了独特的挑战，因此需要特别关注为这些儿童提供治疗选择。获得此认定的药物或生物制剂批准的公司可能有资格获得优惠券，该优惠券可用于兑换其他产品的优先审查。此外，此优惠券可以转让或出售给其他赞助商。

孤儿药资格由美国食品药品监督管理局颁发，旨在鼓励开发影响美国不到20万人的罕见病或病症的新疗法。此项资格为申办方提供了多项激励措施，包括免除使用费、合格临床试验的税收抵免以及产品批准后七年的潜在市场独占权。

关于杜氏肌营养不良症

DMD 是一种罕见且致命的遗传性疾病，全球每 3,300 名男婴中就有 1 名受到影响。DMD 的特征是负责产生肌营养不良蛋白的基因发生突变，导致 DMD 患者的骨骼肌和心肌受损，心肌病被认为是死亡的主要原因。伊非曲班正在接受评估，用于治疗与 DMD 相关的心脏病，而目前的治疗方法很少关注这种疾病。

关于 Ifetroban

Ifetroban 是一种强效且选择性的血栓素-前列腺素受体 (TPr) 拮抗剂。Ifetroban 对多种细胞类型（包括心肌细胞、血小板、血管和气道平滑肌以及成纤维细胞）的 TPr 表现出高亲和力，并且缺乏激动活性。在包括肢带型和杜氏肌营养不良症在内的几种临床前肌营养不良症模型中，ifetroban 可预防心脏纤维化和心脏功能障碍并降低死亡率。

坎伯兰此前宣布与范德比尔特大学和坎伯兰新兴技术公司合作收购 ifetroban 项目。

坎伯兰还在评估伊菲曲班对系统性硬化症和肺纤维化的疗效。正在进行的抗纤维化试验是一项多中心、随机、安慰剂对照的 II 期研究，研究对象为特发性肺纤维化 (IPF) 患者，这是一种进行性间质性肺病。IPF 的特点是肺部发炎和纤维化，导致肺功能迅速下降，诊断后五年内生存率降低。该研究正在评估每天口服一次伊菲曲班 52 周的安全性和有效性。

关于 Cumberland Pharmaceuticals

Cumberland Pharmaceuticals Inc. 是一家专业制药公司，专注于提供高品质处方药品牌，以改善患者护理。该公司为医院急症护理、胃肠病学和风湿病学细分市场开发、收购和商业化品牌。该公司经 FDA 批准的品牌组合包括：

(1) Acetadote®（乙酰半胱氨酸）注射液，用于治疗对乙酰氨基酚中毒；

(2) Caldolor®（布洛芬）注射剂，用于治疗疼痛和发烧；

(3) Vaprisol®（考尼伐坦）注射液，用于升高住院正常容量性低钠血症和高容量性低钠血症患者的血清钠水平；

(4) Vibativ®（特拉万星）注射液，用于治疗某些严重细菌感染，包括医院内获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎，以及复杂的皮肤和皮肤结构感染；

(5) Kristalose®（乳果糖）口服液，一种处方泻药，用于治疗慢性和急性便秘；

(6) 以及Sancuso®（格拉司琼）透皮给药系统，用于治疗化疗相关的恶心和呕吐。

关于坎伯兰新兴技术公司

Cumberland Emerging Technologies, Inc. ( www.cet-fund.com ) 是 Cumberland Pharmaceuticals Inc.、范德堡大学、Launch Tennessee 和 WinHealth Pharma的联合项目。CET 的使命是将范德堡大学和其他地区研究中心构思的生物医学技术和产品推向市场。CET 帮助管理选定项目的开发和商业化过程，并提供知识产权、监管、制造和营销问题方面的专业知识，这些问题对于成功的新型生物医学产品至关重要。CET 的生命科学中心位于田纳西州纳什维尔，为早期生命科学公司提供实验室空间、设备和基础设施。

参考来源：‘CUMBERLAND PHARMACEUTICALS RECEIVES FDA ORPHAN DRUG AND RARE PEDIATRIC DISEASE DESIGNATIONS FOR NEW TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY. News provided by Cumberland Pharmaceuticals Inc. November 6, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。