HC-7366 已获得 FDA 的快速通道认证，用于治疗复发/难治性 AML 成年患者。

HiberCell 总裁兼首席执行官 Jonathan Lanfear 在一份新闻稿中表示：“我们很荣幸宣布 FDA 授予我们快速通道资格。获得快速通道资格表明 FDA 认可了 HC-7366 迄今为止产生的可靠临床前数据，以及 HC-7366 解决复发/难治性 AML 中存在的重大未满足需求的潜力。”

该药物是同类首创的、选择性的、强效的 GCN2 激酶小分子激活剂，目前正在研究其用于治疗各种实体和液体肿瘤。在一项 1b 期试验 (NCT06285890) 中，HC-7366 与维奈克拉和阿扎胞苷联合使用，用于治疗复发/难治性 AML 或 MDS AML，正在接受评估。一项 1b/2 期研究 (NCT06234605) 也在评估 HC-7366 与贝祖替芬 (Welireg) 联合用于治疗透明细胞肾细胞癌。

临床前研究表明，当单独使用或与标准治疗药物联合使用 HC-7366 时，GCN2 会通过该药物延长或过度激活，从而对实体肿瘤和血液系统恶性肿瘤产生抗肿瘤和免疫调节活性。

Lanfear 补充道：“HC-7366 是首个进入 AML 临床的 GCN2 激活剂，也是唯一获得 AML 治疗快速通道资格的 GCN2 靶向药物，这证明了我们的临床前和转化努力的有效性。”“我们计划利用快速通道资格与 FDA 密切合作，以促进并加速 AML 中 HC-7366 的开发。”

在 HC-7366 加阿扎胞苷和维奈克拉的单臂研究中，专家们希望确定该组合对至少 18 岁且确诊为 AML 或 MDS AML 且骨髓原始细胞比例为 10% 至 19%（根据国际共识分类 2022 或世界卫生组织 2022 分类）的患者而言的安全性、耐受性和初步疗效。

该研究于 2024 年 5 月 20 日启动，目前正在德克萨斯州休斯顿的德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心进行。该研究预计将招募约 18 名患者参与试验。

所有患者均需具有足够的肝功能和肾功能。剂量递增阶段的入组要求规定，患者必须患有复发/难治性疾病（不包括急性早幼粒细胞白血病）、无可用的标准治疗方案，且 ECOG 体能状态为 0、1 或 2。

一旦入组，患者将在第 1 周期的第 1 至 28 天接受单药 HC-3766 治疗。然后，HC-3766 将在每个周期的第 1 至 28 天每天给药一次，并与阿扎胞苷联合使用，阿扎胞苷在每个周期的第 1 至 7 天通过静脉或皮下注射给药，并在第 2 周期及以后的第 1 至 28 天每天口服一次维奈克拉。

研究的主要终点是评估安全性和不良反应 (AE)。研究的次要终点是评估联合治疗的完全缓解 (CR)/部分血液学恢复的 CR/不完全计数恢复的 CR 的估计率、总缓解率、4 个周期微小残留病阴性率、总生存率和无复发生存率。

该审判的预计完成日期为 2029 年 12 月 31 日。

参考来源：‘HiberCell receives FDA fast track designation for HC-7366 for the treatment of relapsed or refractory Acute Myeloid Leukemia (AML). News release. October 23, 2024. Accessed October 28, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。