Kind Pharmaceutical（“杭州安道制药有限公司和 Kind Pharmaceuticals LLC”）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗血液病和癌症的创新药物，该公司宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 孤儿药开发办公室已授予 AND017 孤儿药资格 (ODD)，用于治疗镰状细胞病 (SCD)。AND017 正在开发中，用于治疗与疾病相关的各种贫血适应症，包括非透析依赖性慢性肾病 (NDD-CKD) 和透析依赖性慢性肾病 (DD-CKD)。AND017在健康受试者中的 1 期临床试验结果和在治疗 NDD-CKD 贫血和 DD-CKD 贫血中的 2 期临床试验结果目前正在圣地亚哥举行的美国肾脏学会 (ASN) 肾脏周年会上公布。支持 AND017 在 SCD 中的 ODD 的临床前工作将在未来的科学会议上展示，并随后在科学期刊上发表。

镰状细胞病 (SCD) 是一种毁灭性的遗传性疾病，美国患者人数约为 120,000 人；SCD 对黑人和非裔美国人的影响尤为严重，占该疾病患者的 98% 以上。“FDA 授予 AND017 孤儿药资格认定凸显了医疗界对新疗法的迫切需求，尤其是安全有效地治疗 SCD 患者的口服药物，” Kind Pharmaceutical 创始人、董事长兼首席执行官刘东博士表示。“孤儿药资格认定的授予也体现了 Kind Pharmaceutical 的创新能力和远见。”

“羟基脲和 L-谷氨酰胺是 FDA 批准的有限的 SCD 口服治疗药物，Kind Pharmaceutical 的 AND017 不仅可能提供一种具有独特作用机制的新型口服治疗药物，而且安全性和疗效也明显更好。”德克萨斯大学圣安东尼奥分校 Kathryn Mays Johnson 肿瘤学杰出主席、血液学和各种血液疾病研究专家、参与了 AND017 在 SCD 中的临床前研究的黄刚教授表示。“我很想知道，具有如此令人难以置信的临床前安全性和疗效数据的化合物将如何转化为现实世界的 SCD 患者。”

FDA 孤儿药资格认定 (ODD) 授予用于预防、诊断或治疗影响美国不到 200,000 人的罕见疾病或病症的药物或生物制品。ODD 使 KIND 有资格获得激励措施，包括合格临床试验的税收抵免、用户费用豁免，以及 AND017 获批用于治疗镰状细胞病 (SCD) 后潜在的七年市场独占权。

关于镰状细胞病 (SCD)

镰状细胞病（SCD）在美国影响着约12万名患者，全球则影响着超过800万名患者。镰状细胞病是一种遗传性疾病，成熟成人血红蛋白的β-珠蛋白发生单个氨基酸突变，SCD患者红细胞中的血红蛋白分子在氧分子解离后易在组织中聚集，导致红细胞在血流中呈镰状，最终导致溶血和毛细血管阻塞；因此SCD的显著特征是溶血性贫血和血管闭塞危象（VOCs）；SCD会导致多器官衰竭和过早死亡。

关于AND017

AND017 是一流的血红蛋白升高剂 (HbEA)，针对红细胞 (RBC) 生命周期的多个阶段，正在开发用于治疗与透析依赖性慢性肾病 (DD-CKD) 相关的贫血、非透析依赖性慢性肾病 (NDD-CKD)、癌症相关贫血 (CRA)、骨髓增生异常综合征 (MDS) 贫血、镰状细胞病 (SCD) 和β-地中海贫血。

关于 Kind Pharmaceutical（“杭州安道制药有限公司和 Kind Pharmaceuticals LLC”）

KIND 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗血液病和癌症的创新药物。该公司的使命是“善待人类、谦逊对待科学、善待患者”，这推动了其致力于推动当前科学以满足尚未满足的医疗需求。KIND 的主要临床候选药物 AND017 是同类首创的血红蛋白升高剂 (HbEA)，正在开发用于治疗各种疾病引起的贫血，包括透析依赖性慢性肾病 (DD-CKD) 相关贫血、非透析依赖性 (NDD) CKD 相关贫血、癌症相关贫血 (CRA)、骨髓增生异常综合征 (MDS) 贫血、镰状细胞病 (SCD) 和 β-地中海贫血。KIND 的第二个临床候选药物 AND019 是一种口服的脑渗透性选择性雌激素受体降解剂 (SERD)，正在开发用于治疗 ER+/Her2- 乳腺癌。KIND 还在开发有前景的颠覆性下一代 ADC 技术。

参考来源：‘PRNewswire. KIND Announces FDA Granted Orphan Drug Designation (ODD) for AND017 in the Treatment of Sickle Cell Disease (SCD). October 25, 2024. Accessed October 25, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。