LP-184 已获得 FDA 授予的 GBM 快速通道资格，一项 1b/2a 期研究将于今年年底或明年年初开始，以评估该药物对复发性 GBM 患者的疗效。

FDA 快速通道资格认定授予治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物。该资格认定促进了这些药物的开发并加快了其审查。

Lantern Pharma 总裁兼首席执行官 Panna Sharma 在一份新闻稿中表示：“Lantern Pharma 的 LP-184 获得 FDA 对 GBM 的快速通道认证，这增强了我们的信念，即这种候选药物可以帮助 GBM 患者找到有效的治疗方案，并进一步证明了 LP-184 应对侵袭性 [中枢神经系统] 癌症挑战的潜力，这些癌症患者迫切需要新颖的延长生命的治疗方法。”

LP-184 是一种分子，当与其他导致 DNA 损伤修复缺陷的药剂结合时，会产生合成致死性。

一项 1a 期研究 (NCT05933265) 目前正在评估 LP-184 对晚期实体瘤（包括 GBM）患者的作用。这项研究的目的是确定最大耐受剂量。

计划中的 1b/2a 期研究将评估 LP-184 作为单一疗法以及与螺内酯联合治疗复发性 GBM 患者的疗效。研究终点将包括安全性、药代动力学和疗效。

LP-184 的其他名称

2024 年 9 月，FDA 授予LP-184 3 项罕见儿科药物资格，用于治疗恶性横纹肌肉瘤、横纹肌肉瘤和肝母细胞瘤。2 FDA此前还授予 LP-184 另一项罕见儿科药物资格，用于治疗畸胎瘤样横纹肌肉瘤。

2021 年 8 月，FDA 授予 LP-184 孤儿药资格，用于治疗胶质母细胞瘤 (GBM) 和其他恶性胶质瘤。

LP-184 也正在被研究用于治疗胰腺癌，这是一种 DNA 修复途径突变发生率相对较高的肿瘤类型，与胶质母细胞瘤 (GBM) 类似。

关于 GBM 以及对改进和新疗法的需求

胶质母细胞瘤 (GBM) 每年在美国影响近 13,000 名患者，全球约有 300,000 名患者，死亡率为 94%。目前的标准治疗导致 GBM 患者的预期寿命不到 15 个月。治疗 GBM 的新药开发的一个主要限制是潜在药物需要能够穿过血脑屏障 (BBB)，以及能够抵消 GBM 癌细胞对替莫唑胺（GBM 的现行标准治疗方法）的固有和适应性耐药性。这种耐药性主要源于 DNA 修复酶 MGMT 1的表达。LP-184 活性与 MGMT 表达无关，这意味着它不依赖于 GBM 中 MGMT 的表达不足或过度，并且在两种类型的 GBM 模型中均表现出体内临床前活性。

二十多年来，没有一种新的治疗胶质母细胞瘤的药物获得批准。Lantern Pharma 正在推进 LP-184 的研发，这种分子与导致 DNA 损伤修复缺陷的药物结合时，会表现出合成致死性。此外，LP-184 已证明它在多种体内模型中会导致复发性胶质母细胞瘤 (rGBM) 癌细胞的 DNA 双链断裂，目前正在进行早期临床研究。

Lantern Pharma 总裁兼首席执行官 Panna Sharma 表示：“Lantern Pharma 的 LP-184 在治疗 GBM 方面获得 FDA 快速通道认证，这进一步增强了我们的信念，即这种候选药物可以帮助满足 GBM 患者寻找有效治疗方案的迫切需求，并进一步证明了 LP-184 应对侵袭性中枢神经系统癌症挑战的潜力，这些患者迫切需要新颖且延长生命的治疗方法。”

参考来源：‘Lantern Pharma’s investigational drug-candidate, LP-184, receives fast-track designation in glioblastoma from the FDA. News release. Lantern Pharma, Inc. October 15, 2024. Accessed October 17, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。