FDA 批准首个每周一次皮下注射治疗乙型血友病的药物

FDA 已批准 marstacimab-hncq (Hypmavzi) 作为预防性治疗，用于预防或减少患有无因子 VIII 抑制剂的血友病 A 或无因子 IX 抑制剂的血友病 B 的 12 岁及以上成人和儿童患者的出血发作频率。该药物每周使用自动注射笔注射一次，是血友病 B 患者的首选皮下注射药物。

Marstacimab-hncq 的批准基于 3 期 BASIS 试验的结果，这是一项大规模临床研究，涉及 116 名患有严重血友病 A 或 B 的男性患者。试验结果发表在《 血液》杂志上，证明了 marstacimab-hncq 在预防出血发作方面的有效性。

Marstacimab-hncq 是一种治疗血友病 B 的新方法。与替代凝血因子的传统疗法不同，它通过减少组织因子抑制剂这种抗凝蛋白的量来发挥作用。这会增加凝血酶的产生，凝血酶是血液凝固所必需的酶，预计可以减少或预防出血事件。

FDA 批准 Stelara 的生物类似药 Imuldosa

FDA 已批准东亚 ST 的 ustekinumab-srlf (Imuldosa)，一种与 Stelara 相似的生物仿制药，用于治疗斑块状银屑病、银屑病关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎等自身免疫性疾病患者。

此次批准是基于针对斑块状银屑病患者开展的 3 期多区域临床试验的结果。主要终点是皮肤症状的银屑病面积和严重程度指数的变化。临床数据显示，ustekinumab-srlf 与其参考产品 ustekinumab 高度相似，在质量、安全性或疗效方面没有临床显著差异。

FDA 接受拜耳公司针对治疗更年期症状的 Elinzanetant 的新药申请

FDA 已接受拜耳公司针对 elinzanetant 的新药申请 (NDA)，这是一种用于治疗与更年期相关的中度至重度血管舒缩症状 (VMS) 的试验性非激素治疗药物。该疗法是首个处于后期临床开发阶段的神经激肽-1 和 3 受体双重拮抗剂，每日口服一次。

OASIS 1、2 和 3 阶段三期研究的积极结果支持了该 NDA 申请，这些研究评估了 elinzanetant 与安慰剂相比的疗效和安全性。OASIS 1 和 2 的结果于今年夏末在 JAMA上发表，支持疗效和额外长期安全性数据的 OASIS 3 阶段三期研究结果于 2024 年 9 月在更年期协会年会上公布。

FDA 批准首个非处方流感和新冠肺炎联合检测产品上市

FDA 已授权 Healgen Rapid Check COVID-19/Flu A&B 抗原检测试剂盒供出现呼吸道症状的个人使用。这款非处方 (OTC) 检测试剂盒是首个通过传统上市前审查途径获得上市许可的检测试剂盒，其他类似检测试剂盒目前仅在紧急使用授权 (EUA) 下可用。

授予 De Novo 上市许可是基于一项研究的数据，该研究评估了 Healgen 快速检测对出现 COVID-19 和流感症状和体征的个体的质量、准确性和可靠性。研究发现，该检测正确识别了 99% 的阴性 SARS-CoV-2 样本和 92% 的阳性 SARS-CoV-2 样本。它还正确识别了 99.9% 的阴性流感 A 和 B 样本、92.5% 的阳性流感 A 样本和 90.5% 的阳性流感 B 样本。

Healgen Rapid Check COVID-19/流感 A&B 抗原检测获准用于 14 岁及以上的个人，或从 2 岁及以上的成人身上采集的出现呼吸道症状的个人样本。该检测旨在在症状出现后的前 5 天内使用，使用鼻拭子采集样本，通过检测 SARS-CoV-2 和甲型流感和乙型流感的蛋白质，在 15 分钟内得出结果。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。