FDA 在一份新闻稿中宣布，已批准 marstacimab-hncq (Hypmavzi) 作为预防性治疗，用于预防或减少患有没有因子 VIII 抑制剂的 A 型血友病或没有因子 IX 抑制剂的 B 型血友病的成人和 12 岁及以上儿童患者的出血发作频率。该药物每周使用自动注射笔注射一次，是 B 型血友病患者的首选皮下注射药物。

Marstacimab-hncq 是一种治疗乙型血友病的新方法。与替代凝血因子的传统疗法不同，它通过减少称为组织因子抑制剂的抗凝蛋白的数量来发挥作用。这会增加凝血酶的产生，凝血酶是血液凝固所必需的酶，有望减少或预防出血事件。Marstacimab-hncq 此前被 FDA 授予孤儿药称号。

FDA 药物评估和研究中心非恶性血液学部门主任 Ann Farrell 医学博士在新闻稿中表示：“今天批准 Hypmavzi 为血友病患者提供了一种新的治疗选择，这是首个通过针对血液凝固过程中的蛋白质起作用的治疗方案。这种新型治疗方法凸显了 FDA 致力于推动创新、安全和有效疗法开发的承诺。”

Marstacimab-hncq 的批准基于 3 期 BASIS 试验 ( NCT03938792 ) 的结果，这是一项大规模临床研究，涉及 116 名患有严重血友病 A 或 B 的男性患者。试验结果发表在《血液》杂志上，证明了 marstacimab-hncq 在预防出血发作方面的有效性。

在研究的前 6 个月，33 名患者接受了按需因子替代治疗，而 83 名患者接受了预防性替代因子治疗。在此初始阶段之后，所有患者均接受了为期 12 个月的 marstacimab-hncq 预防治疗。marstacimab-hncq 疗效的主要衡量指标是治疗出血的年化出血率。

在研究开始后的前 6 个月内接受按需因子补充治疗的患者估计年化出血率为 38%，而接受 marstacimab-hncq 治疗期间的估计年化出血率为 3.2%。这些结果表明，marstacimab-hncq 在预防出血发作方面比按需因子补充更有效。

在研究的前 6 个月接受预防性因子替代治疗的患者估计年化出血率为 7.85。在随后的 12 个月内改用 marstacimab-hncq 预防治疗后，出血率降至 5.08。这些结果表明，marstacimab-hncq 的出血率与预防性因子替代治疗相当。

血友病 A 和血友病 B是遗传性出血性疾病，当凝血因子 VIII 或 IX 功能障碍或缺乏时就会发生。在美国，大约有 33,000 名男性患有血友病，其中血友病 A 的患病率大约是血友病 B 的 3 倍。

此前，血友病 B 患者需要每周进行多次静脉输液，而 marstacimab-hncq 是首个针对患者群体的非因子、每周一次的治疗方法，有望减轻护理负担。

参考来源：‘FDA approves new treatment for hemophilia A or B. News release. FDA. October 11, 2024. Accessed October 11, 2024. ’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。