Somite Therapeutics是一家利用大数据和人工智能推出新型细胞替代疗法的完全整合的 TechBio 公司，宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予该公司用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的领先项目 SMT-M01 孤儿药资格 (ODD) 和罕见儿科疾病资格 (RPDD)。

Somite Therapeutics 创始人兼首席执行官 Micha Breakstone 博士表示：“SMT-M01 获得孤儿药和罕见儿科疾病认定对 Somite Therapeutics 来说是一个重要里程碑，更重要的是，对杜氏肌营养不良症患者来说也是如此。”“这些认定凸显了杜氏肌营养不良症中尚未满足的关键需求，以及我们以人工智能为驱动的方法开发创新细胞疗法的潜力。我们致力于尽快推进 SMT-M01 的临床开发，为杜氏肌营养不良症患者及其家人带来有意义的改变。”

FDA 的孤儿药资格认定计划为用于安全有效地治疗、诊断或预防影响美国不到20万人的罕见疾病的药物和生物制剂提供孤儿药地位。儿科罕见病资格认定和优先审查券计划授予主要影响从出生到18岁的个人并且影响美国不到20万人的严重或危及生命的疾病。一旦获得批准，RPD资格还使该产品有资格获得优先审查券。此券可用于其他产品的后续上市申请或出售给另一个申办方以加快其上市申请审查。

Somite Therapeutics 转化开发高级副总裁Kristy Brown博士评论道：“这些 FDA 认定证明了我们 SMT-M01 项目的创新性，以及它解决杜氏肌营养不良症重大未满足医疗需求的潜力。这些认定将为我们推进 SMT-M01 临床开发提供重要益处，包括合格临床试验的税收抵免、用户费用豁免，以及在获得监管部门批准后获得七年的市场独占权。”

Somite Therapeutics 的 SMT-M01 项目利用该公司专有的 AlphaStem AI 平台开发一种新型 DMD 细胞替代疗法。该公司计划在未来 18 个月内启动 SMT-M01 的临床试验，目标是为患有这种毁灭性疾病的患者提供一种与突变无关的治疗方法。

关于Somite

Somite.ai 是一家由风险投资公司支持的公司，旨在成为 干细胞生物学领域的 OpenAI，开发 AI 基础模型，大规模生产人体组织，用于治疗糖尿病、肥胖症和肌营养不良症等疾病的细胞疗法。Somite 的 AI 平台 AlphaStem推动了良性循环：它支持新的细胞疗法，生成大量数据，进一步改进平台，从而以更广泛的应用更快地创造疗法。该公司的产品线包括针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的有前景的 SMT-M01 计划和针对代谢紊乱的 SMT-B01 计划。Somite.ai 成立于 2023 年 10 月，迄今已筹集了超过 1000 万美元。

参考来源：‘Somite Therapeutics Announces FDA Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations for SMT-M01 in Duchenne Muscular Dystrophy，News provided by，Somite Therapeutics ，Sep 16, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。