FDA 已批准基因疗法 VNX-101 治疗 CD19 阳性 ALL 的 IND 申请，该药物的 1/2 期研究将于 2024 年下半年开始。

这项研究标志着腺相关病毒 (AAV) 传递癌症免疫疗法的首次临床试验。

此前，VNX-101 已获得 FDA 的快速通道资格和儿科罕见病资格。

Vironexis 联合创始人兼首席执行官 Samit Varma 在一份新闻稿中表示：“我们很高兴能够秘密推出 Vironexis，并展示我们在推进 AAV 递送 T 细胞免疫疗法方面取得的显著进展。”“我们的新技术建立在 T 细胞免疫疗法的基础上，同时克服了 CAR [嵌合抗原受体] T 和双特异性抗体等现有方法的关键缺点和挑战。”

“我们相信我们有机会大幅提高这些药物类别的安全性、有效性和耐久性，同时简化制造流程并显著减轻患者的治疗负担。我们专注于执行，在短短三年内就产生了广泛的产品线和可用于临床的先导计划。我们正在尽快努力改变患者癌症治疗的未来，”Varma 继续说道。

VNX-101 是一种研究性 AAV 基因疗法，用于表达分泌型抗 CD19/抗 CD3 scFv 双抗体。

在分为两部分的 1/2 期研究中，第 1 部分的剂量研究数据将用于确定第 2 部分的剂量。第 1 部分是药代动力学 (PK) 研究，估计将包括 12 名骨髓原始细胞 <5% 的患者。患者必须年满 18 岁才能参加此部分试验。在接受 VNX-101 治疗之前，患者有资格接受标准化疗以满足给药标准。

在第 2 部分中，将对约 14 名疾病负担较高（骨髓原始细胞 <50%）的患者进行评估，以确定 VNX-101 在推荐的第 2 阶段剂量下的安全性和 PK。在这一部分中，招募范围将扩大到包括 13 岁及以上的受试者。患者将接受随访，并在 VNX-101 给药后长达 5 年的时间内评估安全性和有效性。此外，预计将在接受 VNX-101 治疗后 6 至 15 年内进行长期安全性随访评估。

试验的主要终点是评估治疗中出现的不良事件和治疗中出现的严重事件。次要终点包括 B 细胞计数相对于基线的变化、免疫球蛋白水平相对于基线的变化、抗肿瘤活性相对于基线的变化以及达到血液学反应、无进展生存期和无病生存期的患者比例和持续时间。

“AAV 是一种经过验证的递送技术，自 2017 年以来已获得多项批准。认识到 AAV 递送对罕见疾病治疗的关键影响，我们相信其实现治疗性蛋白质的长期、持续表达的独特能力可能是克服与 CAR-T 等第一代 T 细胞免疫疗法相关的无数挑战所缺少的环节。我们随后在临床前环境中展示了这种方法的潜力，”全国儿童医院儿科血液学/肿瘤学/骨和骨髓移植科主任医学博士、哲学博士 Timothy Cripe 在新闻稿中表示。“现在能够看到这项技术如何在临床环境中转化，我们感到非常兴奋。我们的最终目标是帮助更广泛的患者群体实现 T 细胞免疫疗法的巨大益处。”

参考来源：‘Vironexis biotherapeutics launches with FDA clearance of IND application for first-ever clinical trial of an AAV-delivered cancer immunotherapy. News release. Vironexis Biotherapeutics. September 12, 2024. Accessed September 12, 2024.   ’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。