美国食品药物管理局已授予 Skyline Therapeutics 公司 SKG1108 孤儿药资格 (ODD)，用于治疗视网膜色素变性 (RP)。

SKG1108 是一种重组腺相关病毒 (rAAV) 载体，是一种一次性玻璃体内递送基因疗法，利用玻璃体内衣壳 AAV.0106 将编码光激活蛋白的单链 DNA 直接递送到视网膜。据Skyline Therapeutics 称，这种蛋白质受“特定遗传元素”调控，旨在通过生成新的感光细胞来改善或恢复视觉功能。

该公司指出，SKG1108 的 ODD 状态使该药物有资格获得多种益处，并将加速该药物的开发并“提高患者获得尖端治疗方案的机会” 。

罕见病药物豁免资格鼓励罕见病治疗药物研发方面的创新和研究，并加快这些治疗药物的上市速度。该资格使药物赞助商有资格享受各种激励措施，包括符合条件的临床试验的税收抵免、处方药用户费用豁免以及获批后 7 年的市场独占权。

关于视网膜色素变性 (RP)

RP 是一种遗传性视网膜疾病 (IRD)，与 100 多种不同基因或位点的突变有关，这些突变都会导致视力逐渐丧失。这种疾病通常始于视杆细胞的退化，然后是视锥细胞的逐渐丧失，最终导致所有感光细胞几乎完全丧失，导致视网膜失去功能并导致失明。据该公司称，SKG1108 可补偿晚期 RP 患者的视杆细胞和视锥细胞的丧失，无论导致该病症的具体基因或基因突变如何。

关于孤儿药资格认定 (ODD)

孤儿药资格 (ODD) 是 FDA 授予在治疗、预防或诊断罕见疾病方面有前景的药物或生物制品的一种资格。授予 ODD 的目的是鼓励在罕见疾病治疗方面的创新和研究，并让这些治疗方法更快地普及。获得 ODD 资格的药物赞助商可获得激励措施，包括合格临床试验的税收抵免、处方药用户费用豁免以及获批后可能长达七年的市场独占权。

关于Skyline Therapeutics

Skyline Therapeutics 是一家创新驱动的临床阶段基因治疗公司，专注于开发独特和新颖的解决方案，以满足罕见和严重疾病的未满足需求。利用公司尖端的腺相关病毒 (AAV) 平台，该平台包括用于衣壳发现、转基因设计和载体工程的多种专有技术，以及强大的内部工艺开发和 GMP 制造，正在推进针对眼部、神经系统和心血管疾病的多种基因疗法。Skyline Therapeutics的主导项目正在迅速通过临床试验，并获得美国 FDA 和中国 CDE 的监管批准和特别指定，使我们更接近为有需要的患者提供改变生活的疗法。Skyline Therapeutics 在中国上海和杭州以及美国马萨诸塞州波士顿拥有全球研究、开发、监管和制造业务。

参考来源：‘Skyline Therapeutics’ Novel Gene Therapy SKG1108 Receives FDA Orphan Drug Designation for Retinitis Pigmentosa. Press Release; September 2, 2024. Accessed September 2, 2024. ’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。​​