处方药使用者付费法案 (PDUFA)日期是指美国食品药品管理局 (FDA) 规定的审查新药申请 (NDA)或生物制品许可申请 (BLA)并最终决定是否批准上市的截止日期。审查期通常为药品申请被该机构接受后的 10 个月。对于优先审查的药品，审查期缩短为申请接受后的 6 个月。

达西胰高血糖素治疗先天性高胰岛素血症引起的低血糖症

PDUFA 日期：2024 年 10 月 8 日

Dasiglucagon 是一种即用型水溶液形式的胰高血糖素类似物。该药物目前正在接受先天性高胰岛素血症 (CHI) 的审查，这是一种罕见的遗传性疾病，会影响新生儿和儿童，导致因胰岛素过量产生而导致持续性低血糖。该 NDA 得到了两项 3 期试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04172441；NCT03777176）和一项正在进行的长期扩展试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03941236）的数据支持。

FDA 正在根据同一 NDA 分两部分进行审查。第 1 部分的决定预计将于 10 月做出，该部分涉及使用达西胰高血糖素预防和治疗 7 天及以上儿童患者低血糖症，CHI 给药时间最长为 3 周。第 2 部分涉及该产品 3 周后的使用。

可切除 NSCLC 的围手术期以 Nivolumab 为基础的治疗方案

PDUFA 日期：2024 年 10 月 8 日

FDA 正在审查新辅助 nivolumab 联合化疗加手术和辅助 nivolumab 的 sBLA，用于可切除的 IIA 至 IIIB 期非小细胞肺癌 (NSCLC) 的围手术期治疗。该申请得到了随机、双盲、安慰剂对照、3 期 CheckMate -77T 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04025879）的数据支持。

研究参与者被随机分配接受新辅助 nivolumab 联合化疗，随后进行手术和辅助 nivolumab 治疗，或新辅助化疗加安慰剂，随后进行手术和辅助安慰剂治疗。在平均 25.4 个月的随访中，nivolumab 治疗使疾病复发、进展或死亡的风险降低了 42%（无事件生存风险比为 0.58；97.36% CI，0.42-0.81；P =.00025）。

Oclaiz (CAM2029) 适用于肢端肥大症患者

PDUFA 日期：2024 年 10 月 21 日

Oclaiz™ 是一种每月一次的试验性奥曲肽皮下注射剂，目前正在接受审查，用于治疗肢端肥大症患者。NDA 得到了 7 项临床研究的数据支持，其中包括两项 3 期研究（ACROINNOVA 1 [ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04076462 ] 和 ACROINNOVA 2 [ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04125836 ]）。

ACROINNOVA 1 试验是一项为期 24 周的随机、双盲、安慰剂对照研究，纳入了 72 名接受标准治疗的肢端肥大症成年患者。研究结果显示，接受 Oclaiz 治疗的患者中 72.2% 有生化反应，而接受安慰剂治疗的患者中这一比例为 37.5%（主要终点：第 22 周和第 24 周时平均胰岛素样生长因子 [IGF-1] ≤正常上限 [ULN]；P = 0.0018）。

ACROINNOVA 2 研究评估了 Oclaiz 的长期安全性，该研究纳入了 135 名患有肢端肥大症的成年患者。在 52 周的研究期间，Oclaiz 的安全性与第一代生长抑素受体配体一致。此外，在总体人群中观察到生化反应率 (IGF-1 ≤1xULN) 显著增加。

舒洛培南依扎羟酯/丙磺舒治疗无并发症尿路感染

PDUFA 日期：2024 年 10 月 25 日

FDA 正在审查重新提交的舒洛培南依扎羟酯/丙磺舒新药申请，该申请用于治疗成年女性单纯性尿路感染 (UTI)。舒洛培南依扎羟酯是一种口服培南抗感染药物，已与丙磺舒结合制成双层片剂。重新提交的申请包括来自 3 期REASSURE 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05584657）的附加数据。

研究参与者被随机分配接受舒洛培南依扎羟氨苄 500 毫克/丙磺舒 500 毫克（n=480）或阿莫西林 875 毫克/克拉维酸 125 毫克（n=442），每日两次，共 5 天。研究结果表明舒洛培南/丙磺舒治疗在统计学上优于阿莫西林/克拉维酸。总体成功率（定义为治愈测试访视中的临床成功和微生物学成功）在舒洛培南/丙磺舒组中为 61.7%，在阿莫西林/克拉维酸组中为 55%。

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